Kết luận chính:
Johnson & Johnson's subcutaneous amivantamab (RYBREVANT FASPRO) đạt tỷ lệ đáp ứng toàn bộ đã được xác nhận là 42% ở bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu và cổ (HNSCC) tiến triển đã từng điều trị bằng liệu pháp miễn dịch và hóa trị, theo dữ liệu trọng yếu từ nghiên cứu Giai đoạn 1b/2 OrigAMI-4 được trình bày tại hội nghị thường niên ASCO 2026.
"Những bệnh nhân ung thư đầu và cổ tái phát hoặc di căn đã từng được điều trị bằng liệu pháp miễn dịch và hóa trị phải đối mặt với kết quả rất xấu," Barbara Burtness, bác sĩ chuyên khoa ung thư tại Trung tâm Ung thư Yale và là điều tra viên chính, cho biết. "Tỷ lệ đáp ứng cao với amivantamab tiêm dưới da, bao gồm hơn một phần ba số bệnh nhân đáp ứng đạt đáp ứng hoàn toàn, cùng với độ bền vững của những đáp ứng này, cho thấy thuốc có tiềm năng cải thiện đáng kể kỳ vọng cho những bệnh nhân này."
Nghiên cứu đã tuyển chọn 102 bệnh nhân HNSCC tái phát hoặc di căn đã tiến triển sau hóa trị với platinum và liệu pháp miễn dịch PD-1/PD-L1, loại trừ những bệnh nhân ung thư vòm họng HPV dương tính. Theo đánh giá tập trung độc lập mù, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 15%, với tỷ lệ đáp ứng một phần là 27%. Tỷ lệ lợi ích lâm sàng đạt 63%, và thời gian trung vị đến lần đáp ứng đầu tiên là 6,6 tuần. Tại thời điểm theo dõi trung vị 11,8 tháng, thời gian đáp ứng trung vị chưa đạt được. Thời gian sống không tiến triển trung vị là 6,8 tháng, và thời gian sống thêm tổng thể trung vị là 12,5 tháng.
Hồ sơ an toàn nhất quán với các báo cáo trước đây, với hầu hết các tác dụng phụ liên quan đến điều trị được đánh giá ở mức độ nhẹ đến trung bình. Các sự kiện liên quan đến mục tiêu phổ biến nhất bao gồm giảm albumin máu (50%), phát ban (37%), viêm quanh móng (34%) và viêm da dạng mụn trứng cá (34%). Phản ứng liên quan đến truyền thuốc xảy ra ở 15% bệnh nhân và không có sự kiện nào từ Cấp độ 3 trở lên được báo cáo. Tỷ lệ ngừng điều trị liên quan đến thuốc vẫn ở mức thấp 8%.
Kết quả này giải quyết một nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể. Có tới một nửa số bệnh nhân ung thư đầu và cổ bị tái phát hoặc bệnh di căn, và tỷ lệ sống sót sau năm năm đối với những người mắc bệnh tiến triển là khoảng 15%. Các lựa chọn điều trị hiện tại mang lại tỷ lệ đáp ứng hiếm khi vượt quá 24%, với rất ít bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn. J&J đã nộp Đơn xin cấp phép sinh học bổ sung lên FDA xin phê duyệt RYBREVANT FASPRO cho chỉ định này, sau khi được cấp Chỉ định liệu pháp đột phá. Công ty cũng đang đánh giá thuốc trong bối cảnh điều trị đầu tay Giai đoạn 3 thông qua nghiên cứu OrigAMI-5. Nếu được phê duyệt, RYBREVANT FASPRO sẽ trở thành liệu pháp tiêm dưới da đầu tiên có sẵn cho HNSCC tiến triển, mở rộng chỉ định được phê duyệt của thuốc ngoài ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến EGFR sang một thị trường ung thư mới trị giá hàng tỷ đô la.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
