Những điểm chính:
Jaypirca (pirtobrutinib) của Eli Lilly & Co. đã giảm 45% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong khi được thêm vào phác đồ dựa trên venetoclax ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mạn tính tái phát hoặc kháng trị hoặc u lympho tế bào nhỏ, đạt được tiêu chí chính của thử nghiệm BRUIN CLL-322 Giai đoạn 3.
"Những kết quả từ BRUIN CLL-322 cho thấy việc bổ sung pirtobrutinib như một phần của phác đồ giới hạn thời gian đã tăng cường thêm cho một phác đồ vốn đã hiệu quả và kéo dài thời gian thuyên giảm cho bệnh nhân mắc CLL đã được điều trị trước đó," Matthew S. Davids, Trưởng Khoa Lymphoma tại Viện Ung thư Dana-Farber và là tác giả chính của nghiên cứu, cho biết. "Nghiên cứu của chúng tôi có tiềm năng thiết lập một tiêu chuẩn chăm sóc mới trong nhóm bệnh nhân này."
Thử nghiệm đã tuyển chọn 639 bệnh nhân, trong đó 79,8% đã từng tiếp xúc với chất ức chế BTK cộng hóa trị, và phân bổ ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận pirtobrutinib kết hợp với venetoclax và rituximab (PVR, n=321) hoặc chỉ venetoclax và rituximab (VR, n=318). Sau thời gian theo dõi trung vị 27,3 tháng, nhánh PVR cho thấy tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) là 0,55 (KTC 95%, 0,40-0,75; p=0,0001) đối với thời gian sống không tiến triển do ủy ban đánh giá độc lập xác định — nghĩa là giảm 45% nguy cơ tiến triển hoặc tử vong. PFS trung vị chưa đạt được ở nhánh PVR (KTC 95%, 43,3 tháng-không ước tính được) so với 39,7 tháng (KTC 95%, 35,9-Không ước tính được) ở nhánh VR. Ở những bệnh nhân điều trị tuyến hai có bệnh tiến triển sau chất ức chế BTK cộng hóa trị tuyến đầu, lợi ích càng rõ rệt hơn, với tỷ lệ nguy cơ là 0,32 (KTC 95%, 0,14-0,73) và tỷ lệ PFS 24 tháng lần lượt là 88% so với 52%.
Kết quả này đánh dấu lần đầu tiên một nghiên cứu Giai đoạn 3 chứng minh được tính ưu việt so với nhánh đối chứng chứa venetoclax trong CLL, và dữ liệu sẽ được trình bày dưới dạng báo cáo miệng mang tính đột phá tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) năm 2026 tại Stockholm. Dữ liệu về thời gian sống tổng thể chưa trưởng thành (HR=0,89; KTC 95%, 0,57-1,40), trong khi thời gian đến lần điều trị tiếp theo nghiêng về nhánh PVR (HR=0,50; KTC 95%, 0,35-0,70; p danh nghĩa <0,0001). Hồ sơ an toàn phù hợp với khả năng dung nạp đã biết của từng loại thuốc, với các tác dụng phụ từ Cấp độ 3 trở lên xảy ra ở 78,8% nhánh PVR so với 73,0% ở nhánh VR. Tỷ lệ ngừng thuốc do các tác dụng phụ liên quan đến điều trị tương tự nhau ở mức 5,4% và 5,1%. Việc bổ sung pirtobrutinib cũng cho phép hạ thấp nguy cơ hội chứng ly giải khối u, với 78% bệnh nhân có nguy cơ cao được phân loại lại thành nguy cơ trung bình hoặc thấp.
Dữ liệu này củng cố vị thế của Lilly trong chuỗi điều trị CLL, nơi Jaypirca đã được phê duyệt như một liệu pháp đơn trị cho bệnh nhân đã từng được điều trị bằng chất ức chế BTK cộng hóa trị. Việc mở rộng sang liệu pháp kết hợp ở bối cảnh điều trị tuyến hai có thể mở rộng đáng kể thị trường có thể tiếp cận của thuốc, do nhiều bệnh nhân CLL chỉ được điều trị hai liệu trình. Lilly có kế hoạch nộp kết quả BRUIN CLL-322 lên các cơ quan quản lý toàn cầu để mở rộng nhãn của Jaypirca. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi bài trình bày tại EHA vào ngày 14 tháng 6 để có thêm các phân tích nhóm phụ và dữ liệu an toàn cập nhật.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
