Những điểm chính:
Helus Pharma (NASDAQ: HELP) (Cboe CA: HELP) cho biết thử nghiệm APPROACH Giai đoạn 3 của HLP003 điều trị rối loạn trầm cảm nặng (MDD) bổ trợ đã vượt quá 86% tỷ lệ tuyển chọn, giúp chương trình được FDA cấp chỉ định Đột phá vẫn đúng tiến độ để công bố dữ liệu phân tích chính trong quý 4 năm 2026.
"Chúng tôi hài lòng với tiến độ liên tục của nghiên cứu APPROACH khi đã vượt qua 86% tỷ lệ tuyển chọn," ông Eric So, Giám đốc điều hành tạm thời của Helus Pharma, cho biết. "Cột mốc này nhấn mạnh năng lực thực thi chương trình lâm sàng của chúng tôi và đưa chúng tôi đến gần hơn với dữ liệu phân tích chính dự kiến trong quý 4 năm 2026."
Thử nghiệm APPROACH là một trong ba nghiên cứu thuộc chương trình PARADIGM, bao gồm cả nghiên cứu EMBRACE và nghiên cứu mở rộng dài hạn EXTEND. Trong dữ liệu Giai đoạn 2 đã công bố trước đó, HLP003 cho thấy mức giảm khoảng 23 điểm trên thang đánh giá trầm cảm Montgomery-Asberg (MADRS) so với thời điểm ban đầu sau 12 tháng, với hai liều 16 mg cách nhau ba tuần. Tỷ lệ đáp ứng và thuyên giảm ở Giai đoạn 2 đạt 75% tại tuần 18 và cải thiện lên lần lượt 100% và 71% ở tháng thứ 12 — mặc dù công ty lưu ý rằng những kết quả này chưa được FDA đánh giá và có thể không dự đoán được kết quả Giai đoạn 3.
HLP003 là một chất chủ vận serotonergic mới độc quyền được thiết kế để kích hoạt các con đường serotonin được cho là thúc đẩy tính dẻo thần kinh, mang đến một giải pháp thay thế tiềm năng cho các thuốc chống trầm cảm truyền thống vốn có thể mất nhiều tuần để phát huy tác dụng và khiến nhiều bệnh nhân không đạt được hiệu quả giảm nhẹ thỏa đáng. Chỉ định Trị liệu Đột phá của FDA, được cấp cho các liệu pháp có bằng chứng sơ bộ cho thấy cải thiện đáng kể so với các lựa chọn hiện có, cho phép có sự hướng dẫn quản lý chặt chẽ hơn trong quá trình phát triển.
Cột mốc tuyển chọn này diễn ra cùng với đợt chào bán cổ phiếu trị giá 50 triệu USD được định giá vào ngày 24 tháng 6 ở mức 4,85 USD/cổ phiếu, với Cantor Fitzgerald và Barclays đóng vai trò là ngân hàng đầu mối đồng quản lý. Công ty cho biết số tiền thu được sẽ tài trợ cho chương trình PARADIGM, bao gồm các nghiên cứu APPROACH, EMBRACE và EXTEND, cũng như phát triển HLP004 điều trị rối loạn lo âu lan tỏa và HLP005.
Cổ phiếu đã tăng 28,9% sau thông báo này, theo dữ liệu từ Simply Wall St, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư khi thử nghiệm vẫn đúng tiến độ. Thị trường điều trị trầm cảm rộng lớn hơn đang trải qua những gì các nhà phân tích mô tả là cuộc chuyển đổi trị liệu quan trọng nhất trong nhiều thập kỷ, với các loại thuốc có cơ chế mới đang tiến vào giai đoạn phát triển muộn. Compass Pathways đã báo cáo dữ liệu Giai đoạn 3 tích cực cho ứng viên psilocybin tổng hợp COMP360 trong điều trị trầm cảm kháng trị hồi đầu năm nay, trong khi Definium Therapeutics vào tháng 6 đã báo cáo kết quả phân tích chính tích cực từ nghiên cứu Emerge Giai đoạn 3 của DT120 trong MDD, đạt tiêu chí chính với mức giảm MADRS điều chỉnh theo giả dược là 8,1 điểm tại tuần thứ 6.
Kết quả phân tích chính quý 4 năm 2026 sẽ xác định liệu tín hiệu từ Giai đoạn 2 của HLP003 có thể được tái tạo trên quy mô lớn hay không. Nếu thành công, thuốc sẽ thâm nhập vào một thị trường nơi khoảng một phần ba bệnh nhân MDD không đạt được hiệu quả giảm nhẹ đầy đủ từ các liệu pháp hiện có, đại diện cho cơ hội trị giá hàng tỷ USD cho một phương pháp điều trị bổ trợ chỉ yêu cầu dùng thuốc định kỳ. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi việc hoàn thành tuyển chọn và bất kỳ tín hiệu an toàn nào từ thử nghiệm đang tiến hành trong những tháng tới.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
