Các mục tiêu thuốc được hỗ trợ bởi bằng chứng di truyền ở người có khả năng vượt qua thử nghiệm lâm sàng cao gấp 2,6 lần — và Genomics đang đặt cược nền tảng AI mới của mình có thể đưa lợi thế đó vào tay mọi nhà khoa học.
Các mục tiêu thuốc được hỗ trợ bởi bằng chứng di truyền ở người có khả năng vượt qua thử nghiệm lâm sàng cao gấp 2,6 lần — và Genomics đang đặt cược nền tảng AI mới của mình có thể đưa lợi thế đó vào tay mọi nhà khoa học.

Các mục tiêu thuốc được hỗ trợ bởi bằng chứng di truyền ở người có khả năng vượt qua thử nghiệm lâm sàng cao gấp 2,6 lần — và Genomics đang đặt cược nền tảng AI mới của mình có thể đưa lợi thế đó vào tay mọi nhà khoa học.
Genomics, một công ty TechBio xuyên Đại Tây Dương, đã ra mắt Mystra AI vào thứ Ba, một nền tảng đàm thoại cho phép các nhà khoa học truy vấn cơ sở dữ liệu di truyền người lớn nhất thế giới để khám phá và xác nhận các mục tiêu thuốc trong vài phút thay vì nhiều tháng.
"Các mục tiêu thuốc có hỗ trợ di truyền có khả năng thành công trong thử nghiệm lâm sàng cao gấp 2,6 lần. Mystra AI mang lại sự dễ dàng tiếp cận và hiệu quả cao hơn trong việc tạo ra những hiểu biết di truyền mạnh mẽ để thúc đẩy khám phá mục tiêu thuốc," Giáo sư Sir Peter Donnelly, giám đốc điều hành kiêm đồng sáng lập của Genomics, cho biết.
Nền tảng này dựa trên một thập kỷ thu thập dữ liệu bao gồm hơn 45.000 nghiên cứu liên kết toàn bộ hệ gen và hàng nghìn tỷ hàng dữ liệu kiểu gen-kiểu hình. Genomics đã xác định được hơn 100 mục tiêu thuốc cho các bệnh bao gồm ung thư, bệnh tim và tiểu đường bằng cách sử dụng bộ dữ liệu này. Mystra AI xử lý các câu hỏi bằng ngôn ngữ tự nhiên và trả về câu trả lời kèm hình ảnh trực quan và dữ liệu từ các công cụ độc quyền của công ty, đảm bảo đầu ra có thể tái tạo và kiểm chứng.
Ngành dược phẩm chi trung bình hơn 2,3 tỷ USD để đưa một loại thuốc duy nhất ra thị trường, với 95% ứng viên thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng. Bằng cách cung cấp cho các nhà khoa học quyền truy cập vào bằng chứng di truyền sớm hơn trong quá trình khám phá, Mystra AI có thể giúp các đối tác cắt giảm tỷ lệ thất bại đó và chuyển hướng hàng tỷ USD chi tiêu R&D sang các mục tiêu có xác suất thành công cao hơn.
Nền tảng này đã thu hút sự chấp nhận từ các công ty dược phẩm lớn và các công ty công nghệ sinh học mới nổi. Novo Nordisk, trước đây đã cố gắng xây dựng nền tảng di truyền nội bộ của riêng mình, đã hợp tác với Genomics sau khi kết luận rằng kỹ thuật phần mềm nội bộ không thể sánh kịp với năng lực của công ty. "Di truyền học là một trong những công cụ then chốt thực sự. Chúng tôi đã cố gắng xây dựng nền tảng của riêng mình nội bộ, nhưng chúng tôi không giỏi kỹ thuật phần mềm như các công ty khác, và vì vậy chúng tôi đã hợp tác với Genomics," Mishal Patel, phó chủ tịch toàn cầu về AI và đổi mới kỹ thuật số tại Novo Nordisk, cho biết.
BridgeBio Pharma và Relation Therapeutics cũng là những người áp dụng sớm. Xue Zeng, giám đốc liên kết về thống kê di truyền tại BridgeBio, cho biết Mystra AI đang "đẩy nhanh quy trình làm việc hàng ngày của chúng tôi bằng cách giúp việc khai thác dữ liệu gen trở nên dễ dàng và hiệu quả hơn nhiều." David Roblin, giám đốc điều hành của Relation Therapeutics, cho biết nền tảng này cho phép các nhóm R&D của ông "khám phá và đánh giá các hiểu biết sinh học một cách hiệu quả và với tốc độ nhanh."
Rowland Illing, giám đốc y tế tại Amazon Web Services, mô tả nền tảng này mang tính cách mạng. "Trong thời gian thực, bạn có thể thực hiện công việc của cả một tiến sĩ trong vài phút," ông nói.
Genomics cung cấp ba mô hình tương tác: một tầng SaaS tự phục vụ để truy cập trực tiếp vào nền tảng, một tùy chọn được quản lý một phần cho phép đối tác kết hợp dữ liệu nội bộ độc quyền với bộ dữ liệu của Genomics, và một dịch vụ được quản lý hoàn toàn khai thác đội ngũ hơn 60 nhà khoa học di truyền thống kê của công ty.
Công ty được tách ra từ Đại học Oxford vào năm 2014 và đã được vinh danh trong danh sách Sunday Times 100Tech về các công ty công nghệ tư nhân phát triển nhanh nhất của Anh trong hai năm liên tiếp.
Genomics là công ty tư nhân, nhưng việc nền tảng của họ được Novo Nordisk, BridgeBio và những công ty khác nhanh chóng áp dụng cho thấy nhu cầu ngày càng tăng đối với các công cụ AI giúp giảm rủi ro phát triển thuốc. Đối với các đối tác đại chúng như Novo Nordisk, việc xác nhận mục tiêu nhanh hơn có thể rút ngắn thời gian R&D và cải thiện lợi nhuận từ danh mục đầu tư. Xu hướng rộng hơn — AI hội tụ với gen để giải quyết tỷ lệ thất bại lâm sàng 95% của ngành dược phẩm — định vị các công ty có bộ dữ liệu di truyền độc quyền như những mục tiêu mua lại tiềm năng cho các tập đoàn dược phẩm lớn hơn đang tìm cách nội bộ hóa các năng lực này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.