Những điểm chính:
Galectin Therapeutics đã đạt được thỏa thuận với FDA về thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3 cho belapectin trong điều trị xơ gan do MASH, mở ra con đường pháp lý hướng tới phê duyệt toàn bộ ở một nhóm bệnh nhân hiện chưa có liệu pháp nào được chấp thuận.
Galectin Therapeutics Inc. đã đạt được sự thống nhất với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về chương trình Giai đoạn 3 cho belapectin ở những bệnh nhân bị xơ gan do MASH và tăng áp lực tĩnh mạch cửa - một nhóm đối tượng có nguy cơ cao nhất đối mặt với các biến cố mất bù đe dọa tính mạng.
"Việc đạt được sự thống nhất về thiết kế nghiên cứu, tiêu chí chính và khuôn khổ pháp lý mang lại sự rõ ràng quan trọng khi chúng tôi tiến triển chương trình với niềm tin mới," Joel Lewis, giám đốc điều hành của Galectin Therapeutics, cho biết trong một tuyên bố.
Thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược sẽ đánh giá một liều belapectin 2 mg duy nhất - một chất ức chế galectin-3 dựa trên carbohydrate - sử dụng kết quả gan tổng hợp làm tiêu chí chính. Tiêu chí này bao gồm việc ngăn ngừa sự hình thành các tĩnh mạch thực quản lớn hơn 5 mm, một dấu hiệu có ý nghĩa lâm sàng của tình trạng tăng áp lực tĩnh mạch cửa đang tiến triển. FDA đã chấp nhận quy trình đánh giá tập trung mù do Galectin đề xuất để đánh giá nội soi, một phương pháp mà công ty đã phát triển và xác nhận trong thử nghiệm NAVIGATE Giai đoạn 2b/3 toàn cầu. Công ty kỳ vọng nghiên cứu Giai đoạn 3 sẽ có quy mô tương đương với NAVIGATE.
Không giống như các nhóm bệnh nhân MASH ở giai đoạn sớm hơn đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh dựa trên các tiêu chí mô học, nhóm bệnh nhân xơ gan đòi hỏi một lộ trình phê duyệt truyền thống. FDA đã xác nhận rằng một thử nghiệm đầy đủ và được kiểm soát tốt duy nhất có thể hỗ trợ phê duyệt tiếp thị, mang lại cho Galectin một lộ trình rõ ràng để có được chỉ định rộng rãi. Công ty có kế hoạch nộp hồ sơ Giai đoạn 3 cuối cùng trong quý 3 năm 2026 và đang tích cực tìm kiếm cơ hội hợp tác chiến lược.
Belapectin nhắm mục tiêu galectin-3, một protein thúc đẩy các quá trình bệnh lý viêm, xơ hóa và ác tính. Trong bệnh xơ gan do MASH, thuốc nhằm ngăn chặn sự tiến triển đến bệnh gan mất bù - một tình trạng khiến bệnh nhân bị loại khỏi hầu hết các thử nghiệm lâm sàng khác. Theo công ty, FDA đã thừa nhận nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể ở nhóm bệnh nhân này trong cuộc họp Type C.
Khurram Jamil, giám đốc y tế của Galectin, cho biết việc cơ quan quản lý chấp nhận quy trình đánh giá nội soi tập trung đã xác nhận tính chặt chẽ khoa học của phương pháp mà công ty tiên phong trong NAVIGATE. Ông nhấn mạnh rằng việc đánh giá tiêu chuẩn hóa và mù đôi đối với giãn tĩnh mạch thực quản là rất quan trọng để đảm bảo đánh giá tiêu chí đáng tin cậy trong các nghiên cứu toàn cầu.
Bối cảnh cạnh tranh cho bệnh xơ gan do MASH vẫn còn thưa thớt. Rezdiffra (resmetirom) của Madrigal Pharmaceuticals đã được FDA phê duyệt vào năm 2024 cho bệnh MASH không xơ gan với xơ hóa từ trung bình đến nặng, nhưng chưa có liệu pháp nào được phê duyệt cụ thể cho bệnh nhân xơ gan và tăng áp lực tĩnh mạch cửa. Belapectin của Galectin, nếu thành công, sẽ lấp đầy khoảng trống đó.
Galectin đã chịu lỗ hoạt động kể từ khi thành lập và chưa công bố quỹ tiền mặt hiện tại. Chương trình phát triển chính của công ty là trong lĩnh vực xơ gan do MASH, với các chương trình bổ sung trong liệu pháp miễn dịch kết hợp cho bệnh ung thư đầu và cổ giai đoạn tiến triển. Việc thúc đẩy các chương trình đó phụ thuộc vào việc tìm kiếm đối tác phù hợp.
Thử nghiệm NAVIGATE, đã tuyển chọn những bệnh nhân bị xơ gan do MASH và tăng áp lực tĩnh mạch cửa, đã cung cấp dữ liệu về hiệu quả hỗ trợ cho phương pháp dùng liều duy nhất. Công ty cho biết liều 2 mg đã cho thấy hiệu quả mạnh mẽ qua các nghiên cứu lâm sàng trước đây, tạo cơ sở cho thử nghiệm đăng ký dự kiến.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
