Những điểm chính:
Việc rút ngắn thời gian phê duyệt thuốc của FDA xuống một năm có thể tạo ra hơn 10.000 tỷ USD giá trị kinh tế, theo một báo cáo mới kêu gọi cuộc đại tu quy định toàn diện nhất đối với cơ quan này trong nhiều thập kỷ.
Việc cắt giảm chỉ 12 tháng trong quy trình thẩm định thuốc của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) có thể giải phóng hơn 10.000 tỷ USD giá trị kinh tế, đồng thời đẩy nhanh khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân, theo một báo cáo từ nhóm chính sách thị trường tự do Unleash Prosperity.
"Phải mất khoảng một thập kỷ từ khi bắt đầu đến khi kết thúc để vượt qua FDA, và phần lớn thời gian đó không dành cho an toàn — mà dành cho các thử nghiệm hiệu quả," Tomas Philipson, cựu quyền Chủ tịch Hội đồng Cố vấn Kinh tế Nhà Trắng và là tác giả của báo cáo, cho biết.
Báo cáo có tựa đề "Cơ hội trị giá hàng nghìn tỷ USD trong việc Cải cách FDA" lập luận rằng các đánh giá hiệu quả sau an toàn kéo dài chiếm phần lớn thời gian phê duyệt của cơ quan này. Philipson lưu ý rằng nhiệm vụ kép của FDA là xác minh cả tính an toàn và hiệu quả — một vai trò kép duy nhất trong số các cơ quan quản lý toàn cầu — tạo ra sự chậm trễ về mặt cấu trúc kéo dài trong toàn bộ quy trình phát triển thuốc. Phân tích ước tính rằng việc đẩy nhanh phê duyệt từ một đến sáu năm sẽ tạo ra hàng nghìn tỷ USD giá trị kinh tế thông qua việc bệnh nhân tiếp cận sớm hơn và các ưu đãi đổi mới mạnh mẽ hơn.
Phát hiện này được đưa ra trong bối cảnh hệ thống thử nghiệm lâm sàng của Trung Quốc — nhanh hơn và chi phí thấp hơn so với Mỹ — đe dọa kéo dòng đầu tư phát triển thuốc ra nước ngoài. Philipson kêu gọi Nhà Trắng theo đuổi một nỗ lực tương tự như Chiến dịch Warp Speed, lập luận rằng tính cấp bách không chỉ giới hạn ở Covid-19 mà còn ở các bệnh nhân mắc các bệnh khác. "Tổng thống có một vai trò rất lớn ở đây để thúc đẩy một nỗ lực tương tự như những gì ông đã làm với Chiến dịch Warp Speed trong thời kỳ Covid," ông nói. "Điều đó cũng cấp bách không kém đối với các nhóm bệnh nhân khác, những người không mắc Covid nhưng mắc các bệnh khác."
Định giá 10.000 tỷ USD của báo cáo phản ánh cả thặng dư tiêu dùng từ việc tiếp cận liệu pháp sớm hơn và thặng dư sản xuất từ chi phí phát triển giảm và thời hạn bằng sáng chế hiệu quả kéo dài. Thị trường dược phẩm Mỹ tạo ra khoảng 600 tỷ USD doanh thu hàng năm vào năm 2025, theo dữ liệu của IQVIA, nghĩa là mức tăng giá trị ước tính đại diện cho hơn 15 năm doanh thu hiện tại của ngành.
Nhiệm vụ đánh giá hiệu quả của FDA bị chỉ trích
Không giống như các cơ quan quản lý an toàn ở hầu hết các khu vực pháp lý khác, FDA được Quốc hội Mỹ giao nhiệm vụ đánh giá cả tính an toàn và hiệu quả — một nhiệm vụ kép mà Philipson cho rằng tạo ra sự cọ xát không cần thiết. "Mọi người nhận ra vai trò của chính phủ trong việc đảm bảo an toàn và bảo vệ người tiêu dùng, nhưng FDA có một vai trò độc đáo là đảm bảo tính hiệu quả," ông nói.
Báo cáo đề xuất ba cải cách cấu trúc: sử dụng nhiều hơn trí tuệ nhân tạo trong thẩm định thuốc, thiết kế thử nghiệm lâm sàng nhanh hơn và mở rộng khả năng tiếp cận các chương trình "quyền được dùng thử" cho phép bệnh nhân tiếp cận các phương pháp điều trị thử nghiệm bên ngoài các thử nghiệm lâm sàng. Áp lực cạnh tranh từ Trung Quốc làm gia tăng tính cấp bách — cơ sở hạ tầng thử nghiệm lâm sàng của nước này đã trưởng thành nhanh chóng, với chi phí tuyển dụng bệnh nhân thấp hơn và thời gian đăng ký nhanh hơn, khiến nơi đây trở thành điểm đến ngày càng hấp dẫn đối với các nhà phát triển thuốc toàn cầu.
Việc phê duyệt nhanh hơn cũng có thể làm giảm chi phí thuốc kê đơn bằng cách tăng cường cạnh tranh thị trường, Philipson cho biết. Khi thuốc đến tay bệnh nhân sớm hơn, thời gian độc quyền của thuốc đầu tiên ra thị trường bị thu hẹp và các đối thủ cạnh tranh tiếp theo thâm nhập thị trường nhanh hơn — một động lực có thể giảm giá mà không cần can thiệp trực tiếp của chính phủ.
Các khuyến nghị của báo cáo lặp lại các yếu tố của Chiến dịch Warp Speed, sáng kiến thời Trump đã nén quá trình phát triển vắc-xin Covid-19 xuống dưới một năm. Philipson lập luận rằng tính cấp bách tương tự nên được áp dụng cho các lĩnh vực điều trị khác, mặc dù ông thừa nhận rằng việc tái tạo khuôn khổ cấp phép khẩn cấp của Warp Speed cho các loại thuốc không phải đại dịch sẽ đòi hỏi hành động lập pháp.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
