Key Takeaways:
Enliven Therapeutics Inc. (Nasdaq: ELVN) đã công bố dữ liệu tích cực từ thử nghiệm Pha 1 của thuốc điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mạn tính, ELVN-001, với 47% bệnh nhân trong một nhóm thử nghiệm quan trọng đạt được đáp ứng phân tử chính.
"Những kết quả này nhất quán với các phát hiện trước đây của chúng tôi chứng minh hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi, củng cố thiết kế có tính chọn lọc cao của ELVN-001," Helen Collins, Giám đốc Y khoa của Enliven, cho biết. "Chúng tôi tin rằng những dữ liệu này và hồ sơ tổng thể của ELVN-001 hỗ trợ tiềm năng trở thành chất ức chế cạnh tranh ATP tốt nhất trong phân khúc cho bệnh nhân sống chung với CML."
Dữ liệu từ thử nghiệm Pha 1 ENABLE cho thấy hoạt tính mạnh mẽ ở nhóm bệnh nhân đã qua nhiều đợt điều trị trước đó. Ở những bệnh nhân đã từng sử dụng thuốc TKI asciminib, ELVN-001 đã tạo ra tỷ lệ đáp ứng phân tử chính tích lũy là 52%. Thuốc được dung nạp tốt trên 141 bệnh nhân tham gia, với ít hơn 10% yêu cầu giảm liều và chỉ 6,4% ngừng sử dụng do các biến cố bất lợi trong thời gian điều trị trung bình gần 32 tuần.
Các kết quả này rất có ý nghĩa vì chúng chứng minh tiềm năng của ELVN-001 đối với những bệnh nhân đã cạn kiệt các lựa chọn khác. Thử nghiệm đã thu hút những cá nhân mắc bệnh CML bị tái phát, kháng trị hoặc không dung nạp với các liệu pháp hiện có, với 67% đã nhận được từ ba đợt điều trị trở lên trước đó. Công ty sẽ trình bày dữ liệu cập nhật tại Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu 2026 vào ngày 11 tháng 6.
Nghiên cứu ENABLE đã đánh giá ELVN-001, một chất ức chế kinase phân tử nhỏ được thiết kế để nhắm mục tiêu vào sự hợp nhất gen BCR::ABL1 gây ra bệnh CML. Thử nghiệm bao gồm các bệnh nhân có và không có đột biến T315I, loại đột biến gây ra sự kháng lại hầu hết các chất ức chế tyrosine kinase hiện có.
Bản tóm tắt, được chấp nhận để trình bày trực tiếp tại đại hội EHA sắp tới, đã trình bày chi tiết kết quả từ nhiều nhóm. Trong nhóm Pha 1b dùng liều 80 mg một lần mỗi ngày, chín trong số 19 bệnh nhân, tương đương 47%, đã đạt được đáp ứng phân tử chính (MMR), một thước đo quan trọng của sự thuyên giảm sâu. Các phát hiện đặc biệt mạnh mẽ ở những bệnh nhân đã thất bại trong điều trị trước đó với Scemblix (asciminib) của Novartis AG, nơi 14 trong số 27 bệnh nhân, tương đương 52%, đạt được MMR.
Dữ liệu cho thấy cơ chế liên kết khác biệt của ELVN-001 có thể hiệu quả ở những nơi mà các TKI khác, bao gồm cả chất ức chế cạnh tranh ATP và chất ức chế dị lập thể như asciminib, đã thất bại. Hành động bổ sung này có thể định vị ELVN-001 trong nhiều giai đoạn điều trị CML.
Dữ liệu tích cực này tạo động lực cho Enliven khi họ chuẩn bị chia sẻ các kết quả hoàn chỉnh hơn với cộng đồng đầu tư. Bài trình bày sắp tới sẽ bao gồm dữ liệu từ các bệnh nhân bổ sung và theo dõi điều trị dài hơn, mang lại cái nhìn rõ ràng hơn về hiệu quả và độ an toàn lâu dài của thuốc.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
