Trung Quốc phê duyệt CAR-T đầu tiên cho khối u đặc, 9 năm sau CAR-T trị ung thư máu

Cơ quan quản lý dược phẩm Trung Quốc đã phê duyệt Satri-cel (CT041), liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên trên thế giới dành cho khối u đặc, mở rộng liệu pháp tế bào ra ngoài phạm vi ung thư máu vốn đã được áp dụng từ năm 2017.

"Satri-cel mở ra một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân khối u đặc vốn có ít lựa chọn sau khi các liệu pháp tiêu chuẩn thất bại," một đại diện tại Trung tâm Ung thư Quốc tế Jiahui, nơi sẽ cung cấp liệu pháp này cho bệnh nhân trên toàn cầu, cho biết.

Liệu pháp này do CARsgen Therapeutics (2171.HK) phát triển, nhắm mục tiêu Claudin18.2, một loại protein biểu hiện trong ung thư dạ dày, tuyến tụy và các bệnh ung thư đường tiêu hóa khác. Danh mục nghiên cứu của CARsgen bao gồm nhiều ứng viên nhắm vào các kháng nguyên khối u đặc, với Satri-cel là ứng viên đầu tiên đạt được phê duyệt theo quy định.

Việc phê duyệt này tạo ra tiền lệ pháp lý có thể đẩy nhanh các chương trình tương tự tại các hãng dược lớn hơn đang theo đuổi liệu pháp CAR-T cho khối u đặc. Nhóm bệnh nhân khối u đặc có quy mô lớn gấp nhiều lần so với ung thư máu, đại diện cho một thị trường tiềm năng trị giá hàng tỷ đô la cho liệu pháp tế bào.

Sự khác biệt của Satri-cel So với Các Liệu pháp CAR-T Hiện có

Tất cả sáu liệu pháp CAR-T đã được phê duyệt trên toàn cầu đều nhắm vào các bệnh ung thư máu như ung thư hạch, bạch cầu và đa u tủy. Satri-cel là liệu pháp đầu tiên nhắm vào một kháng nguyên khối u đặc, vượt qua những thách thức bao gồm môi trường vi mô khối u vốn trước đây đã hạn chế hiệu quả của CAR-T đối với khối u đặc. CT041 của CARsgen đã được nghiên cứu qua nhiều thử nghiệm lâm sàng, với dữ liệu được trình bày tại các hội nghị ung thư cho thấy đáp ứng ở những bệnh nhân ung thư dạ dày đã thất bại với các liệu pháp điều trị trước đó.

Cơ chế hoạt động tương tự như CAR-T điều trị ung thư máu: tế bào T của bệnh nhân được chiết xuất, biến đổi gen để nhận diện tế bào ung thư, và truyền trở lại. Nhưng khối u đặc có thêm các rào cản — chất nền ngoại bào dày đặc, tế bào ức chế miễn dịch và khả năng thâm nhập khối u hạn chế — khiến chúng kháng lại các phương pháp CAR-T trước đây. Việc Satri-cel nhắm mục tiêu Claudin18.2, một loại protein biểu hiện cao trong một số bệnh ung thư đường tiêu hóa nhưng hầu như không có ở mô khỏe mạnh, giúp khắc phục một số thách thức này.

Bối cảnh Cạnh tranh

CARsgen không đơn độc trong việc theo đuổi CAR-T cho khối u đặc. Bristol Myers Squibb và Johnson & Johnson, những công ty đã tiếp thị liệu pháp CAR-T điều trị ung thư máu, đang có các chương trình giai đoạn đầu nhắm vào khối u đặc. Arcellx, một công ty công nghệ sinh học tư nhân, đang phát triển nền tảng CAR-T thế hệ mới nhắm vào khối u đặc. Moderna cũng đã tham gia lĩnh vực này, mang đến phương pháp CAR-T in vivo sử dụng mRNA để lập trình tế bào miễn dịch bên trong cơ thể thay vì chiết xuất và biến đổi chúng bên ngoài.

Lĩnh vực công nghệ sinh học Trung Quốc đã trở thành một nhân tố quan trọng trong liệu pháp tế bào, với nhiều công ty phát triển các ứng viên CAR-T cho cả ung thư máu và khối u đặc. NMPA của Trung Quốc tỏ ra sẵn sàng hơn FDA hoặc EMA trong việc phê duyệt các liệu pháp tế bào first-in-class, trước đó đã phê duyệt kháng thể anti-PD-1 đầu tiên từ một nhà phát triển nội địa.

Tác động Thị trường

Thị trường CAR-T toàn cầu đã tăng trưởng nhanh chóng kể từ lần phê duyệt đầu tiên vào năm 2017, với các liệu pháp từ Novartis, Gilead Sciences, Bristol Myers Squibb và Johnson & Johnson tạo ra doanh thu kết hợp hàng tỷ đô la mỗi năm. Khối u đặc đại diện cho biên giới tăng trưởng tiếp theo, và sự phê duyệt này có thể thúc đẩy đầu tư và cạnh tranh gia tăng trong lĩnh vực này.

CARsgen, với dự trữ tiền mặt được báo cáo trong hồ sơ tài chính gần đây nhất, đang ở vị thế có thể mở rộng sản xuất và theo đuổi các chỉ định bổ sung cho Satri-cel. Công ty cũng có thể tìm kiếm sự chấp thuận tại các thị trường khác, mặc dù lộ trình pháp lý bên ngoài Trung Quốc vẫn chưa rõ ràng.

Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.