Celcuity Mở rộng Thử nghiệm Gedatolisib cho 90.000 Bệnh nhân Ung thư Vú Bước một

Celcuity Inc. đang mở rộng thử nghiệm Giai đoạn 3 cho gedatolisib để bao gồm gần như tất cả bệnh nhân bước một mắc ung thư vú tiến triển HR+/HER2-, một động thái đưa chất ức chế đa đích của họ vào thế cạnh tranh với các liệu pháp đã thiết lập trong một thị trường khoảng 90.000 bệnh nhân mới hàng năm.

Brian Sullivan, Giám đốc điều hành và đồng sáng lập của Celcuity, cho biết: "Việc phát triển bộ ba gedatolisib cho hầu hết các bệnh nhân trong bối cảnh điều trị bước một, bất kể mức độ nhạy cảm nội tiết hay tình trạng PIK3CA của họ, mang lại tiềm năng nâng cao tiêu chuẩn chăm sóc."

Việc mở rộng sang các bệnh nhân nhạy cảm nội tiết được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 1b, nơi sự kết hợp gedatolisib cho thấy thời gian sống thêm không tiến triển trung bình là 48,6 tháng và tỷ lệ đáp ứng khách quan là 79 phần trăm, kết quả mà công ty lưu ý là khả quan so với các phác đồ chăm sóc tiêu chuẩn hiện nay.

Thử nghiệm VIKTORIA-2 đã sửa đổi hiện đưa gedatolisib đối đầu trực tiếp với ribociclib của Novartis AG, một liệu pháp tiêu chuẩn, trong hai nghiên cứu riêng biệt cho bệnh nhân kháng nội tiết và nhạy cảm nội tiết. Thành công có thể phá vỡ mô hình điều trị cho một căn bệnh mà tình trạng kháng các chất ức chế đơn đích vẫn là một thách thức chính.

Chuyển hướng sang bối cảnh bước một rộng hơn

Thử nghiệm VIKTORIA-2 hiện sẽ bao gồm hai nghiên cứu độc lập. Nghiên cứu đầu tiên sẽ đánh giá gedatolisib với palbociclib và fulvestrant ở khoảng 440 bệnh nhân kháng nội tiết. Nghiên cứu thứ hai, lớn hơn, sẽ tuyển chọn khoảng 740 bệnh nhân nhạy cảm nội tiết để nhận gedatolisib với palbociclib và letrozole. Sự thay đổi chiến lược này, được hoàn tất sau cuộc họp Loại B với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), đã mở rộng đáng kể chỉ định bước một tiềm năng của thuốc.

Gedatolisib là một chất ức chế pan-PI3K/mTOR, một cơ chế giúp phân biệt nó với các chất ức chế đơn đích hiện đang được phê duyệt của con đường PI3K/AKT/mTOR (PAM), một động lực chính của ung thư vú HR+/HER2-. Bằng cách nhắm vào cả bốn isoform PI3K loại I cũng như mTORC1 và mTORC2, loại thuốc này nhằm mục đích ngăn chặn sự kháng thuốc thích nghi thường phát triển với các chất ức chế nút đơn. Các nhánh đối chứng của thử nghiệm sẽ sử dụng ribociclib, được Novartis tiếp thị với tên gọi Kisqali, thiết lập một tiêu chuẩn cao để chứng minh tính ưu việt về lâm sàng. Palbociclib (Ibrance) của Pfizer Inc. cũng là một phần của liệu pháp kết hợp đang được thử nghiệm.

Công thức tiêm dưới da báo hiệu tham vọng dài hạn

Trong một động thái đồng thời nhằm củng cố chiến lược dài hạn, Celcuity đã nộp bằng sáng chế đầu tiên cho công thức tiêm dưới da của gedatolisib. Điều này sẽ cho phép tiêm đơn giản thay vì truyền tĩnh mạch, một yếu tố quan trọng đối với sự thuận tiện và tuân thủ của bệnh nhân trong các liệu pháp có thể kéo dài vài năm.

Sullivan cho biết: "Khi chúng tôi bắt đầu các nghiên cứu then chốt cho các chỉ định có thể mang lại lợi ích sống thêm không tiến triển trong vài năm, việc phát triển công thức tiêm dưới da của gedatolisib sẽ đặc biệt có lợi cho bệnh nhân". Công ty đang nỗ lực chứng minh sự tương đương về lâm sàng với phiên bản truyền tĩnh mạch hiện tại. Chiến lược kéo dài vòng đời này diễn ra khi Celcuity đang chờ quyết định của FDA về gedatolisib cho một nhóm bệnh nhân ung thư vú khác, với ngày mục tiêu PDUFA được ấn định là 17 tháng 7 năm 2026 cho đơn đăng ký đối với các khối u loại hoang dã PIK3CA bước hai.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.