Các điểm chính:
Cabaletta Bio Inc. (Nasdaq: CABA) đã báo cáo rằng một lần truyền duy nhất liều thấp nhất của rese-cel, được sử dụng mà không cần hóa trị tiền điều trị, đã tạo ra phản ứng kéo dài 6 tháng ở 50% bệnh nhân trong một nghiên cứu về bệnh tự miễn pemphigus vulgaris.
"Thật khích lệ khi ở liều không cần tiền điều trị thấp nhất... 50% bệnh nhân đã thể hiện phản ứng thuyết phục và không cần dùng thuốc qua 6 tháng theo dõi," David J. Chang, Giám đốc Y tế của Cabaletta, cho biết trong một tuyên bố. "Rese-cel không cần tiền điều trị có tiềm năng mở rộng đáng kể khả năng tiếp cận cho bệnh nhân tại các trung tâm CAR T hiện nay trên cơ sở ngoại trú cũng như tại các trung tâm truyền dịch cộng đồng.”
Dữ liệu, được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Trị liệu Gen & Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT) năm 2026, cho thấy hai trong số bốn bệnh nhân kháng trị đã đạt được phản ứng không cần dùng thuốc trong 6 tháng. Ba bệnh nhân có sự suy giảm tế bào B ngoại vi hoàn toàn cho thấy những cải thiện lâm sàng mạnh mẽ nhất, với liệu pháp chứng minh hồ sơ an toàn nói chung là được dung nạp tốt. Rese-cel là một liệu pháp tế bào CAR T tự thân được thiết kế để nhắm mục tiêu vào các tế bào B dương tính với CD19, một tác nhân chính gây ra nhiều bệnh tự miễn.
Kết quả này có ý nghĩa quan trọng vì việc bỏ qua hóa trị tiền điều trị, vốn là tiêu chuẩn cho các phương pháp điều trị CAR-T liên quan đến ung thư, có thể giảm rủi ro và chi phí, mở rộng việc sử dụng tiềm năng của liệu pháp này trong bối cảnh ngoại trú và cộng đồng. Cabaletta kỳ vọng sẽ báo cáo dữ liệu ban đầu từ một nghiên cứu không cần tiền điều trị tương tự ở bệnh nhân lupus vào cuối quý này và dữ liệu từ một nhóm liều cao hơn vào nửa cuối năm 2026.
Công ty cũng đã báo cáo kết quả tài chính quý đầu tiên của năm 2026, với khoản lỗ ròng 43,5 triệu đô la, tương đương 0,39 đô la mỗi cổ phiếu, so với khoản lỗ ròng 35,9 triệu đô la, tương đương 0,71 đô la mỗi cổ phiếu, trong cùng kỳ năm 2025. Chi phí nghiên cứu và phát triển đã tăng lên 37,4 triệu đô la từ mức 29,0 triệu đô la so với cùng kỳ năm ngoái.
Cabaletta đã kết thúc quý với 116,6 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và đầu tư ngắn hạn, mà công ty cho biết là đủ để tài trợ cho các hoạt động cho đến giữa năm 2027.
Bên cạnh dữ liệu lâm sàng, công ty đã trình bày những kết quả đầu tiên cho rese-cel được sản xuất trên nền tảng tự động Cellares Cell Shuttle. Hai liều đầu tiên đã đáp ứng tất cả các thông số kỹ thuật về chất lượng và xuất xưởng, hỗ trợ con đường hướng tới sản xuất có khả năng mở rộng và tiết kiệm chi phí hơn, một yếu tố quan trọng để đáp ứng nhu cầu tiềm năng từ hàng nghìn bệnh nhân mà công ty ước tính.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
