Những điểm chính
BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC) đã nhận được sự chấp thuận nhanh của FDA cho thuốc điều trị ung thư sonrotoclax dành cho bệnh nhân mắc u lympho tế bào áo nang, một loại ung thư máu hiếm gặp, khiến cổ phiếu tăng hơn 1% trong phiên giao dịch chiều.
"Dữ liệu hỗ trợ việc phê duyệt sonrotoclax tại Hoa Kỳ xác nhận vai trò của nó như một liệu pháp nền tảng cho u lympho tế bào áo nang trong giai đoạn sau khi dùng thuốc ức chế BTK," Tiến sĩ Michael Wang, nghiên cứu viên chính toàn cầu của nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư MD Anderson thuộc Đại học Texas cho biết.
Việc phê duyệt dựa trên một nghiên cứu Giai đoạn 1/2, trong đó sonrotoclax đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 52%, với 16% bệnh nhân cho thấy sự biến mất hoàn toàn của tất cả các dấu hiệu ung thư có thể phát hiện được. Thời gian đáp ứng trung bình là 15,8 tháng, theo dữ liệu do công ty công bố.
Quyết định này đưa BEQALZI, tên thương hiệu của loại thuốc này, trở thành chất ức chế BCL2 mới đầu tiên được phê duyệt cho u lympho tế bào áo nang tại Hoa Kỳ sau một thập kỷ, một cột mốc quan trọng đối với nhóm bệnh nhân có ít lựa chọn. Việc tiếp tục phê duyệt tùy thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm xác nhận CELESTIAL-RRMCL hiện đang được tiến hành.
U lympho tế bào áo nang là một phân nhóm hiếm gặp, tiến triển nhanh của u lympho không Hodgkin với khoảng 3.300 trường hợp mới được chẩn đoán tại Hoa Kỳ mỗi năm. Mặc dù các liệu pháp ban đầu thường hiệu quả, nhưng việc tái phát là phổ biến và kết quả thường kém đối với những bệnh nhân đã được điều trị bằng thuốc ức chế BTK.
BEQALZI được thiết kế như một chất ức chế BCL2 mạnh và chọn lọc hơn, nhằm cải thiện hiệu quả và khả năng dung nạp. Phương pháp điều trị nhìn chung được dung nạp tốt trong nghiên cứu đơn trị liệu, mặc dù nó có cảnh báo về các tác dụng phụ tiềm ẩn bao gồm hội chứng ly giải khối u, nhiễm trùng nghiêm trọng và giảm bạch cầu trung tính. Các phản ứng có hại phổ biến nhất được báo cáo là viêm phổi và mệt mỏi, cả hai đều xảy ra ở 16% bệnh nhân.
Thuốc cũng được phê duyệt tại Trung Quốc cho R/R MCL và cho một số bệnh nhân bị bệnh bạch cầu dòng lympho mãn tính. BeOne Medicines cũng đang theo đuổi sự chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu.
Sự chấp thuận này củng cố chiến lược của BeOne trong việc phát triển các loại thuốc nền tảng cho các bệnh ác tính tế bào B. Cổ phiếu của công ty đã tăng hơn 1% trong phiên giao dịch chiều sau thông báo này. Đối với các nhà đầu tư, việc phê duyệt xác nhận một tài sản quan trọng trong danh mục của BeOne, mang lại dòng doanh thu mới. Chất xúc tác chính tiếp theo sẽ là dữ liệu từ thử nghiệm xác nhận và các cập nhật về hồ sơ pháp lý tại các thị trường trọng điểm khác.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
