Beam Therapeutics tăng 5% sau khi FDA chấp thuận IND cho BEAM-304 điều trị PKU

Beam Therapeutics đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn I/II đối với BEAM-304 trên bệnh nhân mắc phenylketonuria, đưa nền tảng chỉnh sửa base nhắm mục tiêu gan của công ty bước vào chỉ định lâm sàng thứ hai. Cổ phiếu của công ty có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts đã tăng 5% sau tin tức này.

PKU là một rối loạn chuyển hóa di truyền ảnh hưởng đến khoảng một trong 10.000 đến 15.000 trẻ sơ sinh tại Mỹ, gây ra bởi các đột biến trong gen PAH dẫn đến sự tích tụ độc hại của phenylalanine. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại bao gồm chế độ ăn ít protein nghiêm ngặt suốt đời và thực phẩm y tế, với các lựa chọn dược lý hạn chế như Kuvan (sapropterin) của BioMarin Pharmaceutical, chỉ có hiệu quả trên một nhóm bệnh nhân có hoạt tính enzym còn lại. BEAM-304 sử dụng công nghệ chỉnh sửa base adenine để sửa trực tiếp đột biến gen trong tế bào gan, mang lại tiềm năng điều trị một lần duy nhất.

Sự chấp thuận của FDA diễn ra sau khi Beam trình bày dữ liệu Cập nhật Giai đoạn 1/2 cho BEAM-302 trong điều trị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin tại Hội nghị Quốc tế của Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ vào ngày 18 tháng 5. Giám đốc Y khoa Amy Simon cho biết tại thời điểm đó rằng những phát hiện này hỗ trợ việc điều trị AATD "tại nguyên nhân gốc rễ của bệnh" bằng liệu pháp chỉnh sửa gen một lần, và công ty có kế hoạch bắt đầu một nhóm nghiên cứu then chốt vào nửa cuối năm 2026. Nhà nghiên cứu thử nghiệm John Hurst gọi phương pháp này là "một sự thay đổi mô hình" sau khi kết quả cho thấy một liều duy nhất có thể phục hồi chức năng AAT.

Nền tảng của Beam sử dụng bộ chỉnh sửa base dựa trên CRISPR, thực hiện các thay đổi DNA đơn lẻ mà không tạo ra đứt gãy sợi kép, một công nghệ mà công ty đang áp dụng cho nhiều rối loạn gan khác nhau. Chương trình PKU bước vào một bối cảnh cạnh tranh bao gồm các phương pháp liệu pháp gen từ các nhà phát triển khác, mặc dù hiện chưa có liệu pháp gen nào được phê duyệt cho tình trạng này. Thị trường điều trị PKU toàn cầu được định giá khoảng 1,2 tỷ USD vào năm 2025, được thúc đẩy chủ yếu bởi các sản phẩm quản lý chế độ ăn uống.

Beam nắm giữ khoảng 1,1 tỷ USD tiền mặt tính đến báo cáo tài chính quý gần nhất, cung cấp nguồn lực cho nhiều kết quả lâm sàng. Khả năng đưa hai chương trình nhắm mục tiêu gan vào phòng thí nghiệm lâm sàng trong vòng một năm của công ty củng cố vị thế của họ trong lĩnh vực y học gen, nơi các nhà đầu tư đang theo dõi dữ liệu chứng minh khái niệm có thể xác nhận chỉnh sửa base như một phương thức điều trị vượt ra ngoài bệnh hồng cầu hình liềm. Intellia Therapeutics, công ty đang phát triển liệu pháp dựa trên CRISPR cho bệnh amyloidosis transthyretin, là một đối thủ chính trong lĩnh vực chỉnh sửa gen nhắm mục tiêu gan.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.