Axsome Therapeutics (NASDAQ: AXSM) đã nhận được sự phê duyệt thứ hai từ FDA cho AUVELITY, trở thành loại thuốc đầu tiên và duy nhất được cấp phép để điều trị tình trạng kích động liên quan đến sa sút trí tuệ do bệnh Alzheimer.
"Việc phê duyệt loại thuốc tiên phong của chúng tôi cho tình trạng kích động liên quan đến bệnh Alzheimer đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với hàng triệu bệnh nhân đang sống chung với bệnh Alzheimer, gia đình và những người chăm sóc họ," Herriot Tabuteau, Giám đốc điều hành của Axsome, cho biết trong một thông báo.
Sự phê duyệt này được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn 3 ADVANCE-1 và ACCORD-2. Trong nghiên cứu ADVANCE-1, AUVELITY vượt trội hơn đáng kể so với giả dược trong việc cải thiện các triệu chứng kích động, được đo bằng tổng điểm của Thang đánh giá mức độ kích động Cohen-Mansfield (CMAI) vào tuần thứ 5. Nghiên cứu dài hạn ACCORD-2 cho thấy những bệnh nhân tiếp tục sử dụng AUVELITY có thời gian tái phát các triệu chứng kích động lâu hơn đáng kể.
Việc phê duyệt mở ra một thị trường mới cho Axsome, nhắm vào một triệu chứng hiện diện ở tối đa 76% trong số hơn 7 triệu người Mỹ mắc bệnh Alzheimer. Với các loại thuốc của đối thủ cạnh tranh mang theo những cảnh báo về an toàn, hồ sơ thuận lợi của AUVELITY giúp nó có vị thế để chiếm lĩnh thị phần đáng kể trong nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ đầy đủ này.
Hồ sơ an toàn khác biệt
Một lợi thế chính của AUVELITY là tính an toàn và khả năng dung nạp. Trong thử nghiệm ADVANCE-1, các phản ứng có hại phổ biến nhất là chóng mặt và khó tiêu. Tỷ lệ ngừng thuốc do các tác dụng phụ là 1,3%, tương đương với nhóm giả dược.
Điều này trái ngược hoàn toàn với nhiều loại thuốc chống loạn thần đôi khi được sử dụng ngoài nhãn (off-label) để kiểm soát tình trạng kích động, vốn thường mang cảnh báo hộp đen về việc tăng nguy cơ tử vong ở bệnh nhân cao tuổi bị sa sút trí tuệ. Ngay cả các liệu pháp điều trị Alzheimer mới được phê duyệt gần đây như Leqembi của Biogen và Kisunla của Eli Lilly cũng có cảnh báo về sưng não và chảy máu.
"Điều trị tình trạng kích động liên quan đến sa sút trí tuệ do bệnh Alzheimer là một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng nghiêm trọng," Jeffrey Cummings, MD, ScD, thuộc Trường Y khoa Kirk Kerkorian UNLV cho biết. "Việc phê duyệt Auvelity cho tình trạng này có tiềm năng đóng một vai trò quan trọng trong việc chăm sóc bệnh nhân."
Thị trường và cạnh tranh
Kích động là một trong những khía cạnh gây gánh nặng nhất của bệnh Alzheimer, liên quan đến sự suy giảm nhận thức nhanh chóng và làm tăng căng thẳng cho người chăm sóc. Thị trường cho một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả là rất lớn. AUVELITY, lần đầu tiên được phê duyệt cho chứng rối loạn trầm cảm chủ yếu vào năm 2022, là sự kết hợp giữa dextromethorphan và bupropion, tác động lên các thụ thể NMDA và sigma-1 trong não.
Sự phê duyệt này mang lại cho Axsome lợi thế dẫn đầu trong một thị trường mà các công ty khác, như Bristol Myers Squibb với loại thuốc Cobenfy, cũng đang nhắm tới. Axsome có kế hoạch ra mắt ngay lập tức, được hỗ trợ bởi chương trình hỗ trợ bệnh nhân Auvelity OnMySide™.
Việc phê duyệt củng cố vị thế của Axsome trong việc phát triển các phương pháp điều trị rối loạn hệ thần kinh trung ương (CNS) và cung cấp một lựa chọn an toàn hơn, rất cần thiết cho một triệu chứng gây phiền muộn của bệnh Alzheimer. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi cuộc họp trực tuyến của công ty vào ngày 1 tháng 5 để biết thông tin chi tiết về việc ra mắt thương mại và kỳ vọng doanh số.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
