Những điểm chính:
Các công ty dược phẩm đã cam kết hơn 1 tỷ USD cho các nền tảng kháng thể đặc hiệu kép ứng dụng AI, khi các công cụ tính toán chuyển từ thử nghiệm thành thiết yếu trong phát triển thuốc.
Các công ty dược phẩm đã cam kết hơn 1 tỷ USD cho các nền tảng kháng thể đặc hiệu kép ứng dụng AI, khi các công cụ tính toán chuyển từ thử nghiệm thành thiết yếu để quản lý rủi ro lâm sàng và độ phức tạp trong sản xuất đối với phát triển thuốc nhắm mục tiêu kép.
"AI đang chuyển từ yếu tố khác biệt đổi mới sang sự cần thiết chiến lược đối với các công ty phát triển liệu pháp kháng thể đặc hiệu kép," theo Báo cáo BCC Research Pulse công bố ngày 15 tháng 6. Công ty nghiên cứu thị trường có trụ sở tại Boston đã xem xét các mô hình áp dụng AI ở 10 công ty dược phẩm hàng đầu và các đối tác công nghệ của họ.
Hợp tác nền tảng AI nhiều năm của Takeda có các cam kết thanh toán theo mốc tiềm năng vượt quá 1 tỷ USD, trong khi Sanofi đã phân bổ khoảng 125 triệu USD trả trước cho các chương trình kháng thể đặc hiệu kép do AI thiết kế, báo cáo cho thấy. Pfizer, Roche/Genentech, Novartis, Amgen, Regeneron, WuXi Biologics và Chugai Pharmaceutical nằm trong số các nhà dẫn đầu thị trường triển khai AI trên các nền tảng nghiên cứu nội bộ và quan hệ đối tác chiến lược. Báo cáo bao gồm giai đoạn từ 2024 đến 2030.
Sự hội tụ này giải quyết một vấn đề dai dẳng: kháng thể đặc hiệu kép trong lịch sử có tỷ lệ thất bại giai đoạn muộn cao do hội chứng giải phóng cytokine, rủi ro sinh miễn dịch và các trở ngại sản xuất như cân bằng biểu hiện và kết tụ. Các mô hình dự đoán ứng dụng AI hiện nhắm vào những điểm thất bại đó trước khi thử nghiệm lâm sàng bắt đầu, có khả năng tiết kiệm hàng trăm triệu chi phí phát triển cho mỗi chương trình. Cách tiếp cận này phản ánh sự công nhận rộng rãi trong ngành rằng các phương pháp thử-và-sai truyền thống không thể mang lại độ chính xác cần thiết cho kỹ thuật kháng thể nhắm mục tiêu kép trong các khung thời gian và ngân sách vốn chấp nhận được.
Giảm thiểu rủi ro lâm sàng thúc đẩy áp dụng nền tảng
Các mô hình AI đang được triển khai để dự đoán rủi ro hội chứng giải phóng cytokine ở các định dạng kháng thể đặc hiệu kép gắn kết tế bào T, một mô hình thất bại đã từng gây khó khăn cho nhóm thuốc này trong lịch sử. Các nền tảng học máy tích hợp dữ liệu đa omics cho phép các chiến lược gắn kết mục tiêu kép chính xác hơn so với các phương pháp kháng thể đơn dòng truyền thống, báo cáo cho biết. Rủi ro sinh miễn dịch ngày càng tăng và cửa sổ điều trị hẹp ở các định dạng kích hoạt miễn dịch đang buộc các công ty dược phẩm áp dụng các nền tảng sinh học tính toán để dự đoán cấu trúc và tối ưu hóa an toàn.
Sự phức tạp trong sản xuất là một chất xúc tác khác. Cân bằng biểu hiện, kết tụ và các thách thức tinh chế đã thúc đẩy sàng lọc khả năng phát triển ứng dụng AI nhằm ngăn ngừa các vấn đề sản xuất giai đoạn muộn tốn kém. Cách tiếp cận này cho phép các công ty xác định các ứng viên có vấn đề trước khi cam kết sản xuất quy mô lớn, một khả năng ngày càng có giá trị khi các pipeline kháng thể đặc hiệu kép mở rộng trên các chỉ định ung thư và miễn dịch học.
Mô hình hợp tác chi phối chiến lược đầu tư
Thay vì xây dựng hoàn toàn năng lực AI trong nội bộ, các công ty dược phẩm lớn đang theo đuổi chiến lược đầu tư theo hướng hợp tác để tiếp cận các nền tảng sinh học tính toán khác biệt trong khi chia sẻ rủi ro phát triển ban đầu. Mô hình này đã thu hút vốn đầu tư mạo hiểm vào các công ty công nghệ sinh học có nền tảng kháng thể đặc hiệu kép có khả năng mở rộng tích hợp AI, báo cáo cho biết. Các nhà đầu tư doanh nghiệp chiến lược đang triển khai các khoản đầu tư thiểu số để tiếp cận các công nghệ khác biệt thay vì theo đuổi mua lại toàn bộ.
Twist Bioscience, một công ty nền tảng DNA tổng hợp và kháng thể niêm yết trên Nasdaq, gần đây đã mở rộng vai trò trong lĩnh vực này thông qua thỏa thuận cấp phép kháng thể đặc hiệu kép với Invenra. Thỏa thuận này làm sâu sắc thêm sự tham gia của Twist vào khám phá thuốc ứng dụng AI và các công cụ protein giá trị cao hơn, mặc dù công ty tiếp tục cân bằng tham vọng tăng trưởng với các khoản lỗ đang diễn ra. Các nhà phân tích dự đoán doanh thu của Twist có thể đạt 641,4 triệu USD vào năm 2029, với thu nhập 122,1 triệu USD, theo ước tính của Simply Wall St.
Hàm ý đầu tư
Đối với các nhà đầu tư, sự hội tụ AI và kháng thể đặc hiệu kép mang lại tiềm năng tăng trưởng trên các nền tảng sinh học tính toán và các công ty kỹ thuật kháng thể thế hệ tiếp theo. Các công ty thể hiện sự khác biệt rõ ràng do AI thúc đẩy trong ưu tiên hóa cặp mục tiêu và tối ưu hóa khả năng sản xuất dường như có vị thế tốt nhất để nắm bắt phí bảo hiểm hợp tác và tạo giá trị dựa trên các mốc phát triển. Tuy nhiên, sự không chắc chắn về quy định xung quanh các yêu cầu về khả năng giải thích AI và sự phân tán nguồn lực trên các danh mục kháng thể đặc hiệu kép lớn là các yếu tố rủi ro chính. Báo cáo xác định Pfizer, Amgen và Regeneron là những nhà dẫn đầu có vị thế tốt nhất để hưởng lợi từ sự hội tụ này, dựa trên các pipeline kháng thể đặc hiệu kép hiện có và nỗ lực tích hợp AI của họ. Vốn đầu tư mạo hiểm ngày càng ưu tiên các công ty công nghệ sinh học có nền tảng kháng thể đặc hiệu kép có khả năng mở rộng tích hợp AI, trong khi các nhà đầu tư doanh nghiệp chiến lược triển khai các khoản đầu tư thiểu số để tiếp cận các công nghệ khác biệt.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
