Tóm tắt chính:
Acadia Pharmaceuticals Inc. cho biết Ủy ban về Dược phẩm Sử dụng cho Người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) đã thông qua ý kiến tích cực, khuyến nghị cấp phép lưu hành cho DAYBU (trofinetide) để điều trị các triệu chứng hành vi thần kinh của hội chứng Rett ở bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên, đảo ngược cuộc bỏ phiếu xu hướng tiêu cực trước đó.
"Ý kiến tích cực của CHMP dành cho DAYBU là một cột mốc quan trọng trong sứ mệnh đưa liệu pháp đột phá này đến EU, nơi hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt đặc hiệu cho các triệu chứng hành vi thần kinh của căn bệnh tàn khốc này," Catherine Owen Adams, Giám đốc điều hành của Acadia, cho biết trong một tuyên bố.
Khuyến nghị này được đưa ra sau quy trình xem xét lại và chủ yếu dựa trên kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 3 LAVENDER, cho thấy những cải thiện có ý nghĩa thống kê và lâm sàng ở các đặc điểm cốt lõi của hội chứng Rett, được đo lường qua Bảng câu hỏi Hành vi Hội chứng Rett và thang điểm Ấn tượng Lâm sàng Toàn cầu - Cải thiện. Trước đó, CHMP đã đưa ra tín hiệu bỏ phiếu xu hướng tiêu cực vào tháng 2, khiến cổ phiếu giảm trước khi có sự đảo chiều vào thứ Sáu tuần trước.
Nếu được Ủy ban châu Âu cấp phép lưu hành — dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng trong những tháng tới — DAYBU sẽ trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho hội chứng Rett tại Liên minh châu Âu, bao gồm tất cả 27 quốc gia thành viên cùng Iceland, Liechtenstein và Na Uy. Hội chứng Rett là một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp, xảy ra ở khoảng một trên 10.000 đến 15.000 trẻ em gái sinh ra trên toàn thế giới, và hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt tại châu Âu cho các triệu chứng hành vi thần kinh của bệnh.
Cổ phiếu của Acadia đã tăng 12,2% lên gần mức cao nhất trong 52 tuần, phục hồi sau đà yếu kém hồi đầu năm khi CHMP đưa ra tín hiệu tiêu cực ban đầu. Công ty, với vốn hóa thị trường dưới 5 tỷ USD, đã báo cáo doanh thu Daybue quý I đạt 101 triệu USD và doanh thu Nuplazid đạt 167 triệu USD. Việc EU phê duyệt sẽ mở ra một thị trường địa lý mới cho tài sản thuốc chủ lực của Acadia, vốn đã được phê duyệt tại Mỹ, Canada và Israel. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định cuối cùng của Ủy ban châu Âu trong những tháng tới như là chất xúc tác tiếp theo cho cổ phiếu.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
