Intellia Therapeutics Inc (NTLA) Kazanmak

Intellia Therapeutics, Inc. klinik aşamadaki genom düzenleme şirketi olup, CRISPR/Cas9 sistemini kullanarak tedavi edici ürünler geliştirmektedir. Şirket Massachusetts eyaletinin Cambridge şehrinde merkezlenmiş olup şu anda 403 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket 2016-05-06 tarihinde IPO'ya çıkmıştır. CRISPR, aynı zamanda CRISPR/Cas veya CRISPR/Cas9 olarak da adlandırılan genetik düzenleme teknolojisidir. Şirketin vücut içi (in vivo) ürün adayları, yüksek tedavi edilmemiş ihtiyaçları olan hastalıklar için tedavi olarak LNP'lerle (Lipid Nanoparticle) iletilen CRISPR/Cas9 teknolojilerini kullanarak genetik hastalıkları hedef almaktadır. Öncü vücut içi ürün adayları arasında transtiretin (ATTR) amiloidozisinin tedavisi için nexiguran ziclumeran (nex-z veya NTLA-2001) ve kalıtsal anjiyoödem (HAE) tedavisi için NTLA-2002 yer almaktadır; bu adaylar, insanlarda hedef dokuda bir genin hassas şekilde düzenlenmesi amacıyla sistemik olarak intravenöz (IV) infüzyon ile uygulanan ilk CRISPR tabanlı tedavi adaylarıdır. Vücut dışı (ex vivo) ürün adayları için ise şirket, immuno-onkoloji ve otoimmün hastalıkların tedavisi amacıyla mühendislikle değiştirilmiş hücre tedavileri oluşturmak üzere teknolojilerini uygulamaktadır.