Design Therapeutics Inc (DSGN) Finansal

Design Therapeutics, Inc., ciddi dejeneratif bozukluklar için tedaviler geliştirme biyoteknoloji şirketi olarak faaliyet göstermektedir. Şirket, Carlsbad, Kaliforniya'da merkezli olup şu anda 54 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket, 2021-03-26 tarihinde IPO'ya geçmiştir. Şirket, kalıtsal nükleotid tekrar genişlemesi mutasyonlarının neden olduğu hastalıkların temel nedenini hedef alan küçük moleküllü gen hedefli kimerik tedavi adayları olan GeneTACT moleküllerinin araştırması ve geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Friedreich ataksisi (FA) programı, hastalığı değiştiren bir tedavi geliştirmeye odaklanmıştır. DT-216, FA'ya neden olan FXN transkripsiyon bozukluğunu aşmak için geliştirilmiştir. DT-216, Faz I klinik denemelerindedir. Şirket ayrıca DT-216 kullanarak, DT-216P2 olarak bilinen FA tedavisinde daha yüksek doza ve kronik uygulamaya olanak sağlayacak şekilde DT-216'nın geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. FECD programı, FECD için potansiyel olarak hastalığı değiştiren tıbbi tedavi adayı olan DT-168'in geliştirilmesine odaklanmıştır ve bu program Faz I klinik denemelerindedir. Huntington Hastalığı programı, HD için potansiyel olarak hastalığı değiştiren tedavi adaylarının geliştirilmesine odaklanmıştır.