BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) Finansal

BioMarin Pharmaceutical, Inc., ciddi ve yaşamı tehdit eden nadir hastalıklara ve tıbbi durumlara sahip bireyler için tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle uğraşmaktadır. Şirket Kaliforniya'nın San Rafael kentinde merkezlenmiş olup şu anda 3.040 tam zamanlı çalışan istihdam etmektedir. İşletmenin sekiz ticari tedavisi ve klinik ile preklinik aşamada gelişmekte olan bir boru hattı bulunmaktadır. Ticari ürünlerine Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterin dihidroklorür) ve Voxzogo (vosoritide) dahildir. Vimizim, lizozomal depo hastalığı olan MPS IVA'nın tedavisi için bir enzim yerine koyma tedavisidir. Roctavian, şiddetli hemofili A'lı hastalarda faktör VIII plazma konsantrasyonlarını yeniden kazandırmayı amaçlayan bir adenovirüs ilişkili (AAV5) vektör gen terapisidir. Önemli klinik programlarına Vosoritide, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349 ve INZ-701 dahildir. ENPP1 eksikliğinin tedavisi amacıyla geliştirilmekte olan geç aşama enzim yerine koyma tedavisi INZ-701'dir.