Öne Çıkanlar:
Vertex Pharmaceuticals, orak hücre hastalığı veya transfüzyona bağımlı beta talasemi olan 2 yaşındaki çocuklarda CASGEVY gen terapisi için FDA onayı alarak bu yaş grubu için onaylanan ilk genetik tedavi oldu.
Vertex yaptığı açıklamada, "CASGEVY artık hem orak hücre hastalığı hem de transfüzyona bağımlı beta talasemi için 2 yaşındaki çocuklarda endike olan ilk onaylı genetik tedavidir." dedi.
Genişletilmiş onay, tekrarlayan vazo-oklüzif krizleri olan orak hücre hastalığı veya transfüzyona bağımlı beta talasemisi bulunan 2 yaş ve üzeri hastaları kapsıyor. Hastanın kendi kan kök hücrelerinden üretilen tek seferlik bir tedavi olan CASGEVY, daha önce her iki rahatsızlık için de 12 yaş ve üzeri hastalarda onaylanmıştı.
Orak hücre hastalığı olan 5 ila 12 yaş altı çocuklarda yapılan bir deneyde, değerlendirilebilir sekiz hastanın tamamında infüzyonun ilk 24 ayı içinde en az 12 ardışık ay boyunca şiddetli vazo-oklüzif kriz görülmedi. Beta talasemili çocuklarda ise değerlendirilebilir dokuz hastadan sekizi, 12 ardışık ay boyunca transfüzyon bağımsızlığına ulaştı ve medyan süre 20,1 ay oldu.
FDA, genişletilmiş onayı Vertex'in, ilaç başvurularının inceleme süresini kısaltmak için tasarlanmış hızlı takip programı olan Komiser Ulusal Öncelik Kuponu kapsamında başvuru yapmasından 53 gün sonra verdi. Kurum daha önce CASGEVY'yi 2023 yılında 12 yaş ve üzeri hastalar için, Genetix Biotherapeutics'in gen terapisiyle birlikte onaylamıştı.
Orak hücre hastalığı için diğer uzun vadeli tedavi seçenekleri arasında uyumlu donör gerektiren kemik iliği nakli ve kemoterapi ilacı hidroksiüre yer alıyor.
Genişletilmiş onay, Vertex'in CASGEVY için hedef hasta popülasyonunu önemli ölçüde genişleterek 2 ila 11 yaş arası çocukları uygun havuza ekliyor. Yatırımcılar, Vertex'in bir sonraki kazanç çağrısında genç yaş grubundaki ilk reçete trendlerine ilişkin güncellenmiş gelir tahminlerini izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
