Önemli Çıkarımlar:
United Therapeutics Corp., donör organlarındaki kronik yetersizliği çözme yolunda büyük bir adım olan genetiği değiştirilmiş bir domuz kalbinin insan klinik denemelerine başlamak için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) onay aldı.
United Therapeutics Ürün Geliştirme Kıdemli Direktörü Kristina DeSmet yaptığı açıklamada, "Domuz kaynaklı bir kalbin insan klinik denemelerine taşınması, ksenotransplantasyon alanı için tanımlayıcı bir başka ilerlemeyi temsil ediyor. Kalp, nakledilmesi en karmaşık katı organlardan biridir ve klinik aşamaya geçilmesi, yıllar süren koordineli bilimsel ilerlemeyi yansıtmaktadır," dedi.
EXPRESS olarak bilinen çalışma, şirketin UHeart™ ürününü, başka tedavi seçeneği olmayan son evre kalp yetmezliği olan en fazla iki hastada test edecek. UHeart, organı insan vücuduyla daha uyumlu hale getirmek için tasarlanmış 10 gen düzenlemesine sahip bir domuzdan gelmektedir. İmmünolojik kabulü kolaylaştırmak için altı insan geni eklenirken, organ reddi riskini azaltmak ve organ büyümesini kontrol etmek için dört domuz geni devre dışı bırakıldı. United Therapeutics, ikinci bir hastayı dahil etmeden önce ilk nakil alıcısından elde edilen güvenlik ve etkinlik verilerini FDA'ya sunacak.
Bu, bir kamu yararı kuruluşu olan United Therapeutics için ksenotransplantasyon alanındaki üçüncü klinik deneme olup, platformunu son evre böbrek hastalığından hayati tehlike arz eden kalp koşullarına genişletmektedir. Bu karar, CDC'ye göre ABD'de yaklaşık 6,7 milyon yetişkinin kalp yetmezliğinden muzdarip olduğu ve bu durumun 2023'teki tüm ölümlerin yüzde 14,6'sını oluşturduğu bir dönemde geldi. Geçen yıl yaklaşık 8.000 Amerikalı kalp nakli bekleme listesindeyken, bu prosedürlerden sadece yaklaşık 4.000'i gerçekleştirildi.
EXPRESS çalışması, UHeart'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için kesintisiz bir Faz 1/2/3 denemesi olarak tasarlanmıştır. Temel etkinlik son noktaları arasında nakil sonrası 24. haftada hasta ve UHeart hayatta kalma oranları, kalp fonksiyonu ve yaşam kalitesi yer almaktadır. Katılımcılar, hayatta kalma ve potansiyel zoonotik enfeksiyonlar dahil olmak üzere sonuçlar açısından ömür boyu izlenecektir.
FDA'dan alınan onay, şirketin iddialı ksenotransplantasyon programının riskini önemli ölçüde azaltmakta ve gen düzenleme yaklaşımının kritik bir doğrulamasını sağlamaktadır. Yatırımcılar şimdi EXPRESS çalışmasının başlatılmasını ve UHeart platformu ile daha geniş ksenotransplantasyon alanı için kilit bir katalizör olacak olan ilk hastadan gelecek güvenlik ve etkinlik verilerini bekleyecekler.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
