Serapha Bio, Salı günü Boundless Bio ile ters birleşme yoluyla piyasaya sürüldü ve Alpha-1 Antitripsin Eksikliği için in vivo baz düzenleme terapisi SERP-01'i ilerletmek için 230 milyon dolarlık fon desteği aldı; terapi, serum AAT'yi normal seviyelere geri getiren kanıtlayıcı veriler gösterdi.
Serapha Bio, Alpha-1 Antitripsin Eksikliği (AATD) için in vivo baz düzenleme terapisi geliştiren klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi, Salı günü Boundless Bio Inc. (Nasdaq: BOLD) ile ters birleşme yoluyla piyasaya sürüldü. Şirketler, bu hamlenin 230 milyon dolarlık eş zamanlı özel finansmanla desteklendiğini açıkladı.
Birleşen şirket, Serapha Bio adı altında faaliyet gösterecek ve Nasdaq'ta "AATD" koduyla işlem görecek. Odak noktası, AATD'nin en yaygın genetik nedeni olan SERPINA1 E342K mutasyonunu düzeltmek üzere tasarlanmış tek seferlik bir tedavi olan SERP-01'i ilerletmek olacak. PiZZ olarak bilinen bu mutasyon, karaciğerin fonksiyonel M-AAT proteini yerine yanlış katlanmış Z-AAT proteini üretmesine neden olarak karaciğerde toksik birikime yol açıyor ve akciğerleri ilerleyici amfizeme karşı savunmasız bırakıyor.
"SERP-01 oldukça farklılaştırılmış bir klinik profile sahip ve bu finansman ve birleşme anlaşmasıyla Serapha, şiddetli AATD'nin yaşamı tehdit eden etkilerinden muzdarip 100.000'e kadar Amerikalı için anlamlı bir fayda sağlayacak konumda," dedi RA Capital Management Yönetim Ortağı Rajeev Shah.
Finansman, RTW Investments ve RA Capital Management tarafından ortaklaşa yönetildi. Katılımcılar arasında Janus Henderson Investors, Decheng Capital, Vivo Capital, Casdin Capital, LifeSci Venture Partners, Logos Capital, Balyasny Asset Management ve Eventide Asset Management yer aldı. Toplam tutarın 138 milyon doları A Serisi tur olarak finanse edilirken, kalan 92 milyon doların, olağan koşullara tabi olarak, birleşmeyle eş zamanlı olarak kapanması bekleniyor.
Baz Düzenleme Terapisi Nasıl Çalışıyor?
SERP-01, SERPINA1 genindeki tek nokta mutasyonunu kaynağında düzeltmek üzere tasarlanmış, araştırma aşamasında bir in vivo baz düzenleme terapisidir. Haftalık intravenöz AAT proteini infüzyonu gerektiren ve karaciğer patolojisini ele almayan mevcut bakım standardı olan augmentasyon terapisinin aksine SERP-01, tek bir uygulama ile karaciğerin fonksiyonel M-AAT üretme yeteneğini geri kazandırmayı ve aynı anda toksik Z-AAT birikimini azaltmayı hedefliyor.
Serapha, programı Haziran 2026'da YolTech Therapeutics'ten peşin nakit ödeme ve azınlık hissesi karşılığında lisansladı. Terapiyi Büyük Çin bölgesinde YOLT-202 olarak geliştiren YolTech, toplamda 2 milyar doları aşan düzenleyici ve ticari kilometre taşlarına ve ayrıca net satışlar üzerinden kademeli telif ücretlerine hak kazanacak. Çinli biyoteknoloji şirketi, Şanghay'daki Renji Hastanesi'nde araştırmacı başlatımlı bir denemede AATD hastalarını kaydetmeye başladı ve Büyük Çin bölgesi için geliştirme ve ticarileştirme haklarını elinde tutuyor.
Şirkete göre, SERP-01 için elde edilen kanıtlayıcı veriler, serum AAT'nin normal seviyelere geri döndüğünü gösterdi. AATD, ABD'de 100.000'e kadar kişiyi şiddetli PiZZ genotipiyle etkiliyor ve mevcut tedavi seçenekleri yalnızca destekleyici bakım, son dönem hastalık için karaciğer nakli ve altta yatan karaciğer hasarını ele almayan haftalık augmentasyon terapisi ile sınırlı.
Anlaşma Yapısı ve Nakit Akışı
Birleşme anlaşması uyarınca, birleşme öncesi Boundless Bio hissedarlarının birleşik şirketin yaklaşık %3,7'sine sahip olması beklenirken, birleşme öncesi Serapha hissedarları (kapanış öncesi finansmanlardaki yatırımcılar dahil) yaklaşık %96,3'üne sahip olacak. Boundless Bio, kapanıştan önce birleşme öncesi hissedarlarına yaklaşık 44 milyon ila 48 milyon dolar arasında nakit temettü dağıtmayı planlıyor.
Birleşik şirketin nakit pozisyonunun, operasyonları 2029'un ikinci yarısına kadar finanse etmesi ve SERP-01 için Faz 2'nin tamamlanması ve Faz 3'ün başlatılmasına kadar kaynak sağlaması bekleniyor. Birleşmenin, hissedar onayları, Nasdaq kotasyon onayı, SEC tescil beyanının yürürlüğe girmesi ve diğer olağan koşullara bağlı olarak 2026'nın dördüncü çeyreğinde kapanması öngörülüyor.
2019 yılında kurulan Boundless Bio, kanserde ekstrakromozomal DNA'yı hedef alan terapiler geliştiriyordu ancak öncü programı BBI-940'ı, erken klinik verilerin ilerlemeyi desteklememesi nedeniyle durdurdu. "Bu işlemin paydaşlarımız için anlamlı değer yaratma konusunda güçlü bir fırsat sunarken, Serapha'ya nadir hastalıkları olan kişiler için yeni tedaviler geliştirecek bir halka açık platform sağladığına inanıyoruz," dedi Boundless Bio Başkanı ve CEO'su Zachary Hornby.
"Bu işlem, Serapha'ya SERP-01'i bir ABD klinik programı aracılığıyla kararlılıkla ilerletmesi için halka açık pazar platformu ve sermaye sağlıyor," dedi RTW Investments Yönetim Ortağı ve Baş Yatırım Sorumlusu Dr. Roderick Wong. "SERP-01 ile elde edilen erken klinik veriler, bunun AAT'yi fizyolojik seviyelere geri getirebilecek, potansiyel olarak sınıfının en iyisi bir baz düzenleme terapisi olduğu konusunda bize güven veriyor."
Lucid Capital Markets, Boundless Bio'ya münhasır finansal danışman olarak hizmet verirken, Latham & Watkins LLP yasal danışmanlık yaptı. Wedbush Securities Inc., Serapha'ya münhasır finansal danışman olarak hizmet verirken, Gibson, Dunn & Crutcher LLP ve Goodwin Procter LLP yasal danışmanlık yaptı.
Yatırımcılar için anlaşma, klinik verilere giden net bir yola sahip, iyi sermayelendirilmiş bir halka açık biyoteknoloji şirketi yaratıyor. 230 milyon dolarlık finansman — bu yıl gen düzenleme alanındaki en büyük özel yerleştirmelerden biri — Serapha'ya ABD'li hastalarda kanıtlayıcı veriler üretmesi için kaynak sağlıyor. Şirketin geniş bir hedef popülasyona sahip, iyi doğrulanmış tek bir genetik hedefe odaklanması, erken aşama biyoteknoloji için tipik olan ikili riskin bir kısmını azaltıyor. Ancak ABD programından elde edilecek klinik veriler, SERP-01'in klinik öncesi sonuçları daha geniş bir hasta popülasyonunda tekrarlayıp tekrarlayamayacağını belirleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
