Bir Kyowa Kirin şirketi olan Orchard Therapeutics, nadir bir pediatrik hastalık olan mukopolisakkaridoz tip IIIA (MPS-IIIA) için araştırma aşamasındaki gen terapisi OTL-201 için Birleşik Krallık'ta İnovasyon Pasaportu unvanı aldı ve bu durum ilacı düzenleyici inceleme için hızlı bir sürece soktu. 30 Nisan'da verilen unvan, OTL-201'i Birleşik Krallık'ın yakın zamanda yenilenen Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu'na (ILAP) girmeye hak kazanan sadece üç terapiden biri yaptı.
Orchard Therapeutics Birleşik Krallık ve İrlanda Genel Müdürü Andrew Olaye, "Yeni ILAP kapsamında İnovasyon Pasaportu unvanı verilen ilk araştırma aşamasındaki terapilerden biri olarak seçilmek, OTL-201'in sağlama potansiyeline sahip olduğu yaşamı değiştiren değerin bir başka onayıdır. MHRA'yı bu unvanı sunduğu ve geliştirme sürelerini hızlandırma ihtiyacını ele aldığı için tebrik ediyoruz" dedi.
Terapi, şu anda onaylanmış hastalık modifiye edici tedavisi olmayan ölümcül bir nörometabolik bozukluk olan ve Sanfilippo sendromu tip A olarak da bilinen MPS-IIIA'yı hedefliyor. Yaklaşık her 100.000 canlı doğumda bir görülen bu durum, heparan sülfatın parçalanmasını önleyen genetik mutasyonlardan kaynaklanmakta, bu da toksik birikime ve ilerleyici nörodejenerasyona yol açmaktadır. OTL-201, hastanın kendi kök hücrelerine kusurlu SGSH geninin işlevsel bir kopyasını yerleştirmek için modifiye edilmiş bir virüs kullanan bir ex vivo otolog hematopoetik kök hücre (HSC) gen terapisidir.
Ana şirket Kyowa Kirin yatırımcıları için bu unvan, OTL-201'in klinik ve ticari yolunun riskini önemli ölçüde azaltmaktadır. ILAP, MHRA ve NICE dahil olmak üzere Birleşik Krallık düzenleyici ve sağlık teknolojisi değerlendirme kuruluşlarıyla iş birliği yapan bir platform sağlayarak pazara erişim ve gelir elde etme süresini potansiyel olarak kısaltmaktadır. Terapi şu anda Birleşik Krallık'ta araştırmacı destekli bir konsept kanıtlama klinik çalışmasında değerlendirilmektedir.
Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu, önemli ölçüde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan yenilikçi ilaçların hastalara ulaşma süresini hızlandırmak için tasarlanmıştır. 2021'de başlatılan ve 2025'te yenilenen bu yol, geliştiricilerin klinik geliştirmenin erken bir aşamasından itibaren düzenleyici kurumlar, sağlık teknolojisi değerlendirme (HTA) makamları ve Ulusal Sağlık Servisi (NHS) ile etkileşime girebildiği tek küresel yoldur.
Bu entegre yaklaşım, geliştirme süresini azaltmayı ve Birleşik Krallık'ın sağlık sistemi içinde hızlı benimsenmeyi kolaylaştırmayı amaçlamaktadır. İnovasyon Pasaportu, yolun zorunlu giriş noktasıdır ve bir aday ilacın potansiyel olarak dönüştürücü bir tedavi olarak kabul edildiğini gösterir. OTL-201 ayrıca ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden nadir pediatrik hastalık ve yetim ilaç unvanları da almıştır.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
