Önemli Çıkarımlar:
Üretken yapay zeka ile tasarlanan bir ilacı klinik denemelere taşıyan ilk şirket olan InSilico Medicine, uzun ömür tedavilerinin kendisini Çin ilaç endüstrisinin zirvesine taşıyacağına bahse giriyor.
Hong Kong merkezli biyofirma InSilico Medicine, ilaç keşfi için üretken yapay zekayı kullanan ilk şirket olarak, kurucusunun "Tanrı İlacı" olarak adlandırdığı — yaşlanmanın biyolojisini hedef alan bir tedaviyi — geliştirerek Çin'in 1 numaralı ilaç şirketi olmayı hedefliyor.
2021 yılında AI tarafından tasarlanan fibroz ilacı INS018_055'in üretken AI adayı olarak insan denemelerine giren ilk ilaç olmasıyla tarih yazan şirket, stratejiye aşina kaynaklara göre şimdi bir sonraki büyüme motoru olarak uzun ömür ve yaşa bağlı hastalıklara yöneliyor. Bu hırs, Çin biyoteknoloji sektöründe şirketlerin "ben de" ilaçları ve hızlı takipçi stratejilerinden ötesine geçerek sınıfının ilk örneği bilime yöneldiği daha geniş bir değişimi yansıtıyor.
InSilico Medicine'in kurucusu ve CEO'su Alex Zhavoronkov yakın tarihli bir röportajda, "Çin'de tartışmasız lider olmak istiyoruz ve bunu yapmanın tek yolu en büyük karşılanmamış ihtiyacın peşinden gitmek — yaşlanma," dedi. "Yaşlanma sürecini değiştiren bir ilaç, tarihin en büyük blockbuster'ı olur."
InSilico'nun pipeline'ı fibroz, onkoloji, immünoloji ve yaşa bağlı hastalıklar alanlarında 30'dan fazla programı kapsıyor. Öncü adayı INS018_055, idiyopatik pulmoner fibrozisi hedef alan küçük moleküllü bir antifibrotik olup, Çin ve Avustralya'da olumlu bir güvenlik profiliyle Faz 1 denemelerini tamamladı ve şirket Faz 2 çalışmalarına hazırlanıyor. İlaç tamamen InSilico'nun tescilli AI platformu Chemistry42 tarafından tasarlandı; bu platform yeni moleküler yapılar üretiyor ve farmakolojik özelliklerini tahmin ediyor.
Şirketin uzun ömür stratejisi, bireysel yaşa bağlı hastalıkları tek başına tedavi etmek yerine, hücresel yaşlanma, mitokondriyal disfonksiyon ve epigenetik yeniden programlama dahil olmak üzere temel yaşlanma mekanizmalarını hedef alan bileşikler keşfetmeye odaklanıyor. InSilico, bu yolları hedef alan birkaç klinik öncesi aday belirlediğini ve önümüzdeki 12 ay içinde öncü uzun ömür programı için bir geliştirme adayı belirlemeyi beklediğini bildirdi.
AI avantajı ve rekabet
InSilico'nun AI platformu, geleneksel ilaç keşfine kıyasla yapısal bir maliyet avantajı sağlıyor. Şirket, uçtan uca AI sisteminin, hedef tanımlamadan klinik öncesi aday belirlemeye kadar geçen süreyi, sektör ortalaması olan dört ila altı yıla kıyasla 12 aya kadar indirebildiğini tahmin ediyor. Platform, üretken kimya, biyoloji tahmini ve klinik deney simülasyonunu tek bir iş akışında birleştiriyor.
Bu yaklaşım önemli ortaklıklar çekti. Ocak ayında InSilico, nörodejeneratif hastalıklar için beyne nüfuz eden bir NLRP3 inhibitörünü ortak geliştirmek üzere Fosun Pharma ile bir anlaşma imzaladı. Fosun, açıklanmayan bir peşinat öderken belirli kilometre taşlarına bağlı ödemeler taahhüt etti. Ortaklık, InSilico'ya Fosun'un Çin'deki klinik geliştirme ve ticarileştirme altyapısına erişim sağlarken, Fosun da InSilico'nun AI odaklı pipeline'ında bir pay elde ediyor.
InSilico ayrıca büyüyen bir AI-yerli biyoteknoloji alanından rekabetle karşı karşıya. Artık birleşmiş Recursion-Exscientia oluşumunun bir parçası olan Recursion Pharmaceuticals, onkoloji ve nadir hastalıklar için AI tarafından keşfedilen adayları klinik denemelere taşıdı. DeepMind'ın Demis Hassabis'i tarafından yönetilen ve Alphabet destekli AI ilaç keşif şirketi Isomorphic Labs, ilaç tasarımına AlphaFold kaynaklı teknoloji uyguluyor. Çin'in kendi XtalPi ve DeepOrigin şirketleri de rakip AI ilaç keşif platformları inşa ediyor.
Uzun ömür bahsi ve gelecek yol haritası
Uzun ömür pazarı, tıpta potansiyel bir paradigma değişimini temsil ediyor ancak bilimsel olarak tartışmalı olmaya devam ediyor. Hiçbir ilaç, büyük bir düzenleyici kurum tarafından "yaşlanma" endikasyonu için onaylanmadı ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yaşlanmayı tedavi edilebilir bir durum olarak tanımıyor. Uzun ömür tedavileri peşinde koşan şirketler tipik olarak Alzheimer, sarkopeni veya kardiyovasküler hastalık gibi belirli yaşa bağlı hastalıkları hedeflerken, yaşlanma biyobelirteçlerini ikincil sonlanım noktaları olarak topluyor.
InSilico'nun yaklaşımı, hem belirli hastalıkları hem de yaşlanmanın altında yatan biyolojiyi aynı anda hedef alan ilaçlar geliştirmek. Klinik öncesi uzun ömür adayları, mTOR sinyali, NAD+ metabolizması ve yaşlı hücrelerin senolitik temizliği gibi yolları hedef alıyor — hayvan modellerinde umut vaat eden ancak henüz insanlarda net klinik fayda göstermemiş mekanizmalar.
Şirket, en son finansal açıklamalarına göre, 2022'de toplanan 255 milyon dolarlık Seri D turu ve devam eden ortaklık gelirleriyle desteklenen 2027'ye kadar yeterli nakit akışına sahip. InSilico, bir halka arz planını açıklamamış olsa da, sektörü izleyen analistler tarafından bir Hong Kong veya Nasdaq kotasyonu speküle ediliyor.
Yatırımcılar için tez, InSilico'nun AI platformunu ticari olarak onaylanmış bir ilaca dönüştürüp dönüştüremeyeceğine bağlı — henüz hiçbir AI-yerli biyoteknoloji şirketinin başaramadığı bir şey. INS018_055 Faz 2'de başarılı olursa, üretken AI yaklaşımını ilaç keşfinde doğrulayacak ve analistler tarafından potansiyel olarak milyarlarca dolar değerinde olduğu tahmin edilen bir pipeline'ın önünü açacaktır. Başarısız olursa, uzun ömür anlatısı klinik bir kanıt noktası olmadan güvenilirlik kazanmakta zorlanabilir.
Edgen'den biyoteknoloji analisti Sam Goldstein, "InSilico sektördeki en gelişmiş uçtan uca AI platformuna sahip, ancak piyasa hala tescilli bir ilaç bekliyor," dedi. "INS018_055 için olumlu bir Faz 2 sonucu, anlatıyı vaatten kanıta dönüştürecek katalizör olacaktır."
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
