Önemli Çıkarımlar:
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Regenxbio Inc.'in ölümcül bir çocukluk çağı beyin bozukluğu için geliştirdiği deneysel gen terapisini reddetme kararını geri çevirecek. Şirket Pazartesi günü yaptığı açıklamada, bunun iki ay içindeki üçüncü düzenleyici dönüş olduğunu belirtti.
Regenxbio'nun baş tıbbi sorumlusu Steve Pakola yaptığı açıklamada, "FDA ile yapılan görüşmelerin ardından ajans, biyolojik lisans başvurumuzun yeniden sunulmasını kabul edeceğini belirtti" dedi.
Ajans, Regenxbio'dan klinik deneyine bir plasebo kolu eklemesi talebinden vazgeçti. Bu talep, dört ay önceki ilk reddin gerekçesiydi. Tedavi, mukopolisakkaridoz tip II veya Hunter sendromu olarak bilinen, yaklaşık her 100.000 erkek doğumunda bir görülen nadir bir X'e bağlı genetik bozukluğu hedef alıyor. Takeda Pharmaceutical Co.'nun Elaprase adlı enzim replasman tedavisi uzun süredir bu durum için mevcut olsa da, enzim kan-beyin bariyerini geçemediği için nörolojik forma sahip çocuklar ilerleyici bilişsel gerileme ve erken ölüm yaşıyor.
Bu dönüş, UniQure NV'de yaşanan benzer bir durumun ardından geliyor. UniQure, geçtiğimiz hafta Huntington hastalığı için bir gen terapisini sunma izni aldı; ajans daha önce başvuruyu reddetmişti. Bu dizi dönüş, FDA'nın nadir hastalık tedavilerine yönelik tutumunda potansiyel bir değişime işaret ediyor ve merkezi sinir sistemi bozukluklarını hedef alan gen terapileri için geniş kapsamlı etkiler taşıyor.
Regenxbio'nun tedavisi RGX-121, şirketin NAV AAV9 vektör platformunu kullanarak işlevsel bir iduronat-2-sülfataz geni kopyasını doğrudan beyne iletiyor. Yaklaşım, nöronlarda glikozaminoglikanların toksik birikimine neden olarak nörodejenerasyona yol açan altta yatan enzim eksikliğini gideriyor. Tedavi, merkezi sinir sisteminde sürekli enzim üretimi sağlamayı amaçlayan tek seferlik bir uygulama olarak tasarlandı.
Şirket, önümüzdeki aylarda başvurusunu yeniden yapmayı planlıyor. FDA'nın öncelikli inceleme çerçevesi kapsamında, başvuru sonrasında altı ay içinde bir karar çıkabilir.
Daha geniş kapsamlı etkiler Regenxbio'nun ötesine uzanıyor. FDA'nın reddetme kararlarını yeniden değerlendirme istekliliği — özellikle plasebo gerekliliklerini gevşeterek — nadir nörolojik durumları hedef alan diğer gen terapisi geliştiricileri için geliştirme takvimlerini hızlandırabilir. Solid Biosciences, Voyager Therapeutics ve Sangamo Therapeutics gibi merkezi sinir sistemi gen terapileri üzerinde çalışan şirketler, daha esnek bir düzenleyici ortamdan faydalanabilir.
Bu dönüş, aynı zamanda FDA'nın liderlik değişiklikleri yaşadığı bir dönemde geliyor. Wall Street Journal'ın haberine göre, önceki yönetim tarafından atanan üst düzey yetkililer son aylarda istifa etti veya görevden alındı. Eski FDA Komiseri Marty Makary, ajansın son dönüşünden önce ulusal televizyonda UniQure'ün gen terapisini alenen eleştirmişti.
Bu dönüş, Regenxbio için büyük bir düzenleyici engeli ortadan kaldırıyor. Şirketin hisseleri Nasdaq'ta RGNX koduyla işlem görüyor. Şirketin pazara çıkış yolu artık başarılı bir yeniden başvuru ve FDA incelemesine bağlı. Öncelikli inceleme kapsamında başvuru sonrası altı ay içinde bir karar bekleniyor.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
