Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON), amiral gemisi ilaç adayı bitopertin için, nadir bir genetik kan bozukluğu olan eritropoetik protoporfiri (EPP) hastası 183 kişinin katıldığı kritik APOLLO çalışmasında güçlü bir hasta talebi gördü. Kayıt rakamı, klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketinin başlangıçtaki 150 hasta hedefini aşarak, sınırlı tedavi seçeneklerine sahip bir hastalıkta bu küçük molekül terapisine doktorlar ve hastalar tarafından gösterilen yoğun ilgiyi ortaya koydu.
Disc Medicine CEO'su John Quisel, bir H.C. Wainwright etkinliğinde yaptığı açıklamada, "Çalışmanın kayıt hızı, hem Amerika Birleşik Devletleri'nde hem de Avrupa'da muazzam bir talebi ve coşkuyu yansıttı" dedi. Quisel, ABD'deki kayıtların erken durdurulduğunu, Avrupa merkezlerinin ise Kasım ayında açılıp kalan kontenjanları hızla doldurduğunu, şirketin yüksek ilgi nedeniyle ek hastaların katılmasına izin verdiğini belirtti.
Şirket, doğrulayıcı APOLLO çalışmasından elde edilen verileri bu yılın dördüncü çeyreğinde açıklamayı bekliyor. Bu veriler, Disc'in ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) yeniden sunma planı için kritik önem taşıyor. Kurum daha önce, bir biyobelirteç olan protoporfirin IX (PPIX) seviyeleri ile klinik semptomlar arasındaki korelasyonu sorgulayarak hızlandırılmış onay başvurusu için bir Eksik Yanıt Mektubu (CRL) yayınlamıştı. APOLLO çalışması, FDA'nın geleneksel onay için talep ettiği klinik faydanın doğrudan kanıtını sunmak üzere tasarlandı.
Başarılı bir veri okuması, yeniden başvurunun ardından altı aylık bir inceleme süreci başlatacak ve Disc'i 2026 ortasına kadar potansiyel bir ABD onayı yoluna sokacak. Şirketin klinik deneyimi, EPP hasta havuzunun geleneksel olarak tahmin edilen 3.000 ila 6.000 hastadan daha büyük olabileceğini, talep verilerinin 6.000 kişilik çekirdek bir gruba ve 20.000'e yakın potansiyel bir ABD popülasyonuna işaret ettiğini gösteriyor. Deneme aynı zamanda ergen hastaları da içeriyor ve bu da Disc'in 12 yaş kadar küçük hastalar için ilk endikasyonu aramasını sağlayabilir.
Disc Medicine, bitopertin'in ötesinde, hematoloji odaklı bir ilaç adayları ürün hattı geliştiriyor. Şirket, miyelofibroz ilişkili anemi için DISC-0974'ü geliştiriyor ve yaklaşan tıbbi toplantılarda yeni veriler bekleniyor. Ara sonuçlar, miyelofibroz için standart bakım olan eş zamanlı JAK inhibitörü tedavisi alan ve almayan hastalarda yanıtlar göstererek, bu popülasyondaki anemi için süregelen karşılanmamış ihtiyacı giderebileceğini düşündürdü.
Disc ayrıca bir monoklonal antikor olan DISC-3405'i, polisitemia vera (PV) için demir kısıtlama tedavisi olarak konumlandırıyor. Bu program, daha seyrek bir dozaj programı sunarak rusfertide gibi tedavilerle rekabet etmeyi amaçlıyor. Şirket ayrıca orak hücreli anemide DISC-3405 için çalışmalar başlatıyor ve şu anda terapötik flebotomi yoluyla test edilen bir kavram olan demir kısıtlamasına yönelik yeni bir ilaç tabanlı yaklaşımı araştırıyor.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
