(P1) Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK), obstrüktif olmayan hipertrofik kardiyomiyopati (nHCM) için yürüttüğü aficamten Faz 3 çalışmasının her iki birincil sonlanım noktasını karşıladığını duyurdu; ancak bu haberin ardından şirketin hisseleri %3,1 oranında düştü.
(P2) Cytokinetics Araştırma ve Geliştirme Yürütme Başkan Yardımcısı M.D., Ph.D. Fady I. Malik, “Obstrüktif olmayan HCM hastaları için hastalığa eşlik eden altta yatan hiperkontraktiliteyi tedavi edecek onaylanmış bir terapi bulunmuyor. Obstrüktif olmayan HCM hastalarında egzersiz kapasitesi ve semptom yükünde istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösteren ilk klinik çalışma olan ACACIA-HCM ile bu durumun değişeceğini umuyoruz,” dedi.
(P3) ACACIA-HCM çalışması, Kansas City Kardiyomiyopati Anketi Klinik Özet Skoru'nda (KCCQ-CSS) plaseboya kıyasla 3,0'lık bir en küçük kareler ortalama farkı ile istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi (p=0,021), bu da hastalar tarafından bildirilen semptom yükünün azaldığına işaret ediyor. Çalışma ayrıca maksimal egzersiz performansı (pVO2) için diğer birincil sonlanım noktasını da karşılayarak plaseboya karşı 0,67 mL/kg/dak'lık bir fark gösterdi (p=0,003). NYHA Fonksiyonel Sınıfındaki iyileşmeler ve NT-proBNP biyobelirtecindeki azalmalar dahil olmak üzere temel ikincil sonlanım noktaları da yüksek istatistiksel anlamlılıkla (p<0,001) karşılandı.
(P4) Olumlu veriler, aficamten'i, şu anda altta yatan nedeni hedefleyen onaylanmış bir tedavisi olmayan nHCM için potansiyel bir sınıfının ilk örneği (first-in-class) terapi olarak konumlandırıyor. Ancak, aficamten alan katılımcıların %10'unun sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) %50'nin altına bir düşüş yaşadığını gösteren güvenlik verileri (plaseboda bu oran sadece %1'dir) piyasa tepkisini frenledi.
ACACIA-HCM çalışması, 516 katılımcının yer aldığı çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmaydı. Hastalar 72 haftaya kadar aficamten veya plasebo ile tedavi edildi. Şirket, çalışma sırasında yeni bir güvenlik sinyali belirlenmediğini bildirdi. Bununla birlikte, aficamten alan iki katılımcı, LVEF'nin %50'nin altına düşmesiyle ilişkili ciddi bir kalp yetmezliği yan etkisi yaşadı ve ilacı alan hastaların %3'ünde LVEF'nin %40'ın altına düşmesi nedeniyle tedaviye ara verildi.
Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati (oHCM) için MYQORZO® adıyla pazarlanan aficamten, kalp kasının hiperkontraktilitesini azaltmak üzere tasarlanmış bir kardiyak miyozin inhibitörüdür.
Sonuçlar, aficamten'in kullanım alanını daha geniş bir hasta popülasyonuna yayma potansiyeli taşıyan ruhsatlandırma görüşmeleri için net bir yol sağlıyor. Cytokinetics, ACACIA-HCM'nin tüm sonuçlarını önümüzdeki bir tıbbi toplantıda sunmayı ve bunları ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile görüşmeyi planlıyor.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
