Çin, katı tümörler için ilk CAR-T'yi onayladı, kan kanserinden 9 yıl sonra

Çin'in ilaç düzenleyicisi, dünyanın katı tümörler için ilk CAR-T hücre tedavisi olan Satri-cel'i (CT041) onaylayarak hücre terapisini, 2017'den beri mevcut olduğu kan kanserlerinin ötesine taşıdı.

"Satri-cel, standart tedaviler başarısız olduktan sonra sınırlı seçenekleri olan katı tümör hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor," dedi Jiahui Uluslararası Kanser Merkezi'nde tedaviyi küresel hastalara sunacak bir temsilci.

CARsgen Therapeutics (2171.HK) tarafından geliştirilen terapi, mide, pankreas ve diğer gastrointestinal kanserlerde eksprese edilen bir protein olan Claudin18.2'yi hedef alıyor. CARsgen'in boru hattı, katı tümör antijenlerini hedefleyen birden fazla aday içeriyor ve Satri-cel düzenleyici onaya ulaşan ilk aday oldu.

Onay, katı tümör CAR-T tedavileri üzerinde çalışan daha büyük ilaç şirketlerindeki benzer programları hızlandırabilecek bir düzenleyici emsal teşkil ediyor. Katı tümör hasta popülasyonu kan kanserlerinden birkaç kat daha büyük olup, hücre terapisi için potansiyel bir milyarlarca dolarlık pazar genişlemesini temsil ediyor.

Satri-cel'in Mevcut CAR-T Tedavilerinden Farkı

Küresel olarak onaylanmış altı CAR-T tedavisinin tümü lenfoma, lösemi ve multipl miyelom gibi kan kanserlerini hedef alıyor. Satri-cel, ilk kez bir katı tümör antijenini hedef alarak, CAR-T etkinliğini tarihsel olarak katı tümörlerde sınırlayan tümör mikroçevresi dahil olmak üzere zorlukların üstesinden geliyor. CARsgen'in CT041'i birden fazla klinik çalışmada incelenmiş olup, onkoloji konferanslarında sunulan veriler, daha önceki tedavi hatlarında başarısız olmuş mide kanseri hastalarında yanıtlar göstermiştir.

Etki mekanizması kan kanseri CAR-T'lerine benzer: Bir hastanın T hücreleri alınır, kanser hücrelerini tanıyacak şekilde genetik olarak mühendislik ürünü haline getirilir ve yeniden infüze edilir. Ancak katı tümörler, daha önceki CAR-T yaklaşımlarına dirençli olmalarını sağlayan ek engeller sunar — yoğun bir hücre dışı matris, immünosupresif hücreler ve sınırlı tümör penetrasyonu. Satri-cel'in, belirli gastrointestinal kanserlerde yüksek oranda eksprese edilen ancak sağlıklı dokuda büyük ölçüde bulunmayan bir protein olan Claudin18.2'yi hedeflemesi, bu zorlukların bazılarının aşılmasına yardımcı oluyor.

Rekabetçi Alan

CARsgen, katı tümör CAR-T'yi takip eden tek şirket değil. Halihazırda kan kanseri CAR-T tedavilerini pazarlayan Bristol Myers Squibb ve Johnson & Johnson, katı tümörleri hedefleyen erken aşama programlarına sahip. Özel bir biyoteknoloji şirketi olan Arcellx, katı tümörleri hedefleyen yeni nesil bir CAR-T platformu geliştiriyor. Moderna da bu alana girerek, hücreleri vücut dışında çıkarıp mühendislik ürünü yapmak yerine, bağışıklık hücrelerini vücut içinde programlamak için mRNA kullanan bir in vivo CAR-T yaklaşımı getirdi.

Çin biyoteknoloji sektörü, hem kan hem de katı tümörler için CAR-T adayları geliştiren birden fazla şirketle hücre terapisinde önemli bir oyuncu haline geldi. Çin'in NMPA'sı, FDA veya EMA'dan daha önce ilk-in-class hücre terapilerini onaylamaya daha istekli davranmış ve daha önce yerli bir geliştiriciden ilk anti-PD-1 antikorunu onaylamıştı.

Pazar Etkileri

Küresel CAR-T pazarı, 2017'deki ilk onaydan bu yana hızla büyüdü ve Novartis, Gilead Sciences, Bristol Myers Squibb ve Johnson & Johnson'dan gelen tedaviler, birleşik yıllık satışlarda milyarlarca dolar üretti. Katı tümörler, bir sonraki büyüme sınırını temsil ediyor ve bu onay, alanda artan yatırım ve rekabeti teşvik edebilir.

En son mali dosyasında bildirilen nakit rezervleriyle CARsgen, Satri-cel için üretimi ölçeklendirecek ve ek endikasyonlar arayacak konumda. Şirket ayrıca diğer pazarlarda da onay arayabilir, ancak Çin dışındaki düzenleyici yollar belirsizliğini koruyor.

Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.