Alnylam Pharmaceuticals ve Inceptive Nucleics, RNAi terapötik keşfini hızlandırmak için 2 milyar dolara varan stratejik bir AI iş birliği kurdu. Anlaşma, Alnylam'ın 20 yılı aşkın süredir sahip olduğu özel siRNA verilerini Inceptive'in yaşam temel modelleriyle birleştirerek ilaç tasarımını deneme-yanılma yönteminin ötesine taşımayı ve AI tarafından tahmin edilen molekül optimizasyonuna yönelmeyi hedefliyor.
Alnylam Pharmaceuticals Inc. ve Inceptive Nucleics Inc., RNAi öncüsünün özel verilerini üretken AI temel modelleriyle birleştirerek yeni RNAi terapötiklerinin keşfini hızlandırmak için 2 milyar dolara varan değerde stratejik bir iş birliği duyurdu. Anlaşma, nakit ve Inceptive hisse senedi alımını içeren 30 milyon dolarlık peşin bedelin yanı sıra klinik öncesi, düzenleyici ve ticari kilometre taşlarına bağlı ek ödemeleri de kapsıyor.
"Çoğu ilaç tasarımı hâlâ deneme-yanılma süreciyle çalışıyor, binlerce molekülü test ediyor ve birinin tutmasını umuyor," dedi Inceptive'in kurucu ortağı ve CEO'su Jakob Uszkoreit. Uszkoreit, modern büyük dil modellerinin temelini oluşturan Transformer mimarisinin de ortak mucidi. "Inceptive farklı bir öncül üzerine kuruldu: Yaşamın, yalnızca AI'nın öğrenebileceği kadar karmaşık kuralları takip ettiği."
Inceptive'in temel modeli, biyolojinin altında yatan kalıpları öğreniyor ve yeniden eğitime gerek kalmadan terapötik modaliteler arasında uyum sağlayabiliyor. Ortak keşif çalışmalarında model, nispeten küçük veri kümelerinden RNAi terapötiklerinin aktif bileşeni olan siRNA moleküllerini karakterize ederek haftalar içinde şirketlerin olağanüstü olarak tanımladığı bir performans elde etti. İş birliği, hedef mRNA'ları modellemeyi, yeni kimyasal modifikasyonları keşfetmeyi ve klinik öncesi modellerde en iyi performans gösteren adayları tahmin etmeyi amaçlayarak Alnylam'ın molekülleri önceliklendirmesine ve deneysel verimliliği artırmasına yardımcı olmayı hedefliyor.
İttifak, Alnylam'ın Alnylam 2030 stratejisini — 20 yılı aşkın RNAi araştırması boyunca geliştirdiği altı onaylı ilacın ötesinde boru hattını genişletme planını — ilerletiyor. 2021'de kurulan ve a16z, NVIDIA, S32 ve Obvious tarafından desteklenen Inceptive için anlaşma, AI modellerini çeşitli biyolojik verilerle eğitmeyi ve eksik eğitim verilerini ölçekte üretmek için ıslak laboratuvar deneyleri tasarlamayı içeren disiplinler ötesi yaklaşımının bir onayı niteliğinde. Alnylam, Uszkoreit ve ölçeklenebilir, AI destekli eğitim verisi üretim yöntemlerinin öncüleri de dahil olmak üzere Inceptive'in AI yeteneklerine erişim kazanıyor.
RNAi tasarımı için AI neden önemli. RNA interferansı veya RNAi, küçük RNA moleküllerini kullanarak haberci RNA'larını bir protein üretemeden önce parçalayarak belirli genleri susturan Nobel ödüllü bir hücresel mekanizmadır. Zorluk her zaman güçlü, kararlı ve doğru dokulara ulaştırılabilir siRNA molekülleri tasarlamak olmuştur — astronomik bir arama alanına sahip bir kombinatoryal problem. Geleneksel ilaç tasarımı binlerce adayı ampirik olarak test eder; Inceptive'in modelleri, hangi dizilerin ve kimyasal modifikasyonların laboratuvara girmeden önce işe yarayacağını tahmin etmeyi amaçlıyor.
Rekabet ortamı kızışıyor. Anlaşma, Alnylam ve Inceptive'i biyoteknolojinin en aktif sınırlarından ikisinin kesişim noktasına yerleştiriyor: RNA terapötikleri ve AI destekli ilaç keşfi. RNA alanındaki rakipler arasında antisens oligonükleotitler kullanan Ionis Pharmaceuticals Inc. ve mRNA teknolojisini aşılar ve terapötiklerde uygulayan Moderna Inc. bulunuyor. AI tarafında ise Recursion Pharmaceuticals Inc. (Nvidia destekli Valo Health tarafından yakın zamanda satın alındı) ve Insilico Medicine gibi şirketler küçük molekül ve hedef keşfi için makine öğrenimini takip etti, ancak çok azı özellikle dizi bazlı RNA ilaçlarına odaklandı. Inceptive'in temel model yaklaşımı — yeniden eğitim gerektirmeden siRNA, ASO, peptit ve mRNA'lar arasında genelleme yapabilme — onu daha dar AI platformlarından ayırıyor.
Yatırımcı çıkarımı. Alnylam hisseleri (ALNY), altı pazarlanan ürünü ve şimdi AI destekli keşiften yararlanan bir boru hattı ile ticari aşamada bir biyoteknoloji şirketi olarak işlem görüyor. 30 milyon dolarlık peşin ödeme, Alnylam'ın piyasa değerine kıyasla mütevazı olsa da, 2 milyar dolarlık toplam anlaşma değeri, Inceptive platformunun boru hattı genişlemesi için taşıyabileceği stratejik önemi işaret ediyor. Inceptive için ortaklık, önemli bir iş birliği ortağı ve öz sermaye finansmanının ötesine geçen bir gelir akışı sağlıyor. Yatırımcılar için kilit soru, AI tarafından tahmin edilen siRNA adaylarının daha yüksek klinik başarı oranlarına dönüşüp dönüşmeyeceği — ölçülmesi yıllar alacak ancak RNA ilacı geliştirme ekonomisini temelden değiştirebilecek bir metrik.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
