Aldeyra, üçüncü reproxalap reddinden sonra FDA'dan geri bildirim bekliyor

Aldeyra Therapeutics, kuru göz ilacı reproxalap için üçüncü bir Tam Cevap Mektubu'nun kanıt bütünlüğünü sorgulamasının ardından FDA'dan geri bildirim bekliyor.

Aldeyra Therapeutics, amiral gemisi kuru göz adayı reproxalap için FDA'dan üç Tam Cevap Mektubu aldı; en son ret kararı, şirketin onay için yeterli kanıt sunup sunmadığını sorguladı.

Aldeyra Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Todd Brady, 4 Haziran'da düzenlenen Jefferies Global Healthcare Konferansı'nda, "En son CRL, daha fazla deneme yapın demedi. Bütünlüğü kanıtlayın dedi" ifadelerini kullandı.

FDA, CRL'de beş çalışma tespit etti; bunlardan ikisinin istatistiksel olarak anlamlı olmadığı konusunda Aldeyra da hemfikir. Şirket, kalan üç çalışmada ajansın değerlendirmesine itiraz ediyor ve bir çalışmadaki başlangıç dengesizliği gibi sorunlara işaret ediyor. Brady, şirketin bir Tip A toplantısı öncesinde ön FDA yorumlarını almaya günler kaldığını ve toplantıdan 30 gün sonra tutanakların beklenildiğini söyledi.

Sonucun önemli finansal etkileri bulunuyor. Aldeyra'nın AbbVie ile bir ortaklığı var; bu ortaklık, ilaç devinin onay sonrası seçeneği kullanması halinde 200 milyon dolarlık bir peşin ödeme ve ek kilometre taşları ile %60-%40 kâr paylaşımı içeriyor. Şirket, 15 milyon dolarlık borcunu ödedikten sonra yaklaşık 50 milyon dolar nakit bildirdi ve bu da 2028'in ikinci yarısına kadar finansman sağlıyor.

Tartışmalı Bir Kanıt Paketi

Brady, FDA'nın Mart ayındaki CRL'de başka bir çalışma talep etmediğini ve bölüm liderliğinin şirkete, ajansın yeni bir çalışma yürütmeden bütünlüğü gösterme fırsatı vermek istediğini söylediğini belirtti. Nihayetinde ek çalışmalar gerekirse, Brady en güçlü sonuçların gözyaşı üretimini ölçen Schirmer testinde elde edildiğini söyledi. Bu çalışmalar, her biri 5 milyon dolar veya daha düşük maliyetli, kısa, iki haftalık veya iki dozlu denemeler olabilir.

Aldeyra, çalışma verilerini ve birincil hedef noktalarını kurumsal sunumunda, hem şirketin bakış açısını hem de FDA'nın sonuçlara ilişkin görüşünü içerecek şekilde sundu ve yatırımcıların argümanı doğrudan değerlendirmesine olanak tanıdı.

FDA pozisyonunu korursa, Aldeyra Resmi Uyuşmazlık Çözüm Süreci aracılığıyla resmi bir temyiz başvurusunu değerlendirecek. Brady, temyizin Yeni İlaçlar Ofisi'ne gideceğini çünkü ret kararına imza atan ofisin, oftalmoloji bölümünün üstünde olan Özel Tıp Ofisi olduğunu söyledi.

Kuru Gözün Ötesinde — Daha Geniş Bir Ürün Hattı

Aldeyra'nın ürün hattı reproxalap'ın ötesine uzanıyor. Şirketin, standart bakım olan ancak gözdeki lenfoma için onaylı bir ürünü bulunmayan enjekte edilebilir metotreksat formülasyonu olan NDA aşamasında bir oküler lenfoma varlığı bulunuyor. Aldeyra, FDA'nın teşvikiyle daha önce bu program için bir NDA başvurusu yapmıştı ancak başvuru reddedildi. Şirket şu anda FDA ile hangi ek kanıtların gerekebileceğini görüşüyor.

Atopik dermatit alanında Aldeyra, yakın zamanda Faz 1 testlerini tamamlayan oral bir RASP inhibitörüne sahip; yatırımcılar, çocuklardaki ve hafif hastalıktaki karşılanmamış ihtiyaç nedeniyle ilgi gösteriyor. Şirket ayrıca, programın planlandığı gibi ilerlemesi halinde, gelecek yıl kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu için kliniğe girmeyi umuyor.

Yaklaşık 99 milyon dolarlık piyasa değerinden işlem gören Aldeyra hisseleri, reproxalap kararının ikili doğasını yansıtıyor. Olumlu bir FDA sonucu, AbbVie ortaklığını ve potansiyel 200 milyon dolarlık bir peşin ödemeyi — şirketin mevcut piyasa değerinin iki katından fazlasını — serbest bırakabilir. Kalıcı bir ret, Aldeyra'yı daha erken aşamadaki ürün hattına ve yaklaşık 50 milyon dolar nakde bağımlı bırakacaktır; Brady, bu nakdin reproxalap düzenleyici sürecine devam etmek, potansiyel olarak ek kuru göz çalışmaları yürütmek ve oküler lenfoma konusunda FDA ile görüşmelere devam etmek için yeterli sermaye sağladığını söyledi. Brady, "Nakit veya altyapı açısından yakın vadede herhangi bir risk altında olduğumuzu düşünmüyorum" dedi.

Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.