Önemli Çıkarımlar:
Agios Pharmaceuticals Inc., Faz 3 RISE UP deneyinde mitapivat alan orak hücreli anemi hastalarının %40,6'sında hemoglobin yanıtı elde edildiğini, plasebo grubunda bu oranın %2,9 olduğunu ve yeni verilerin transfüzyon yükünde klinik olarak anlamlı bir azalma gösterdiğini açıkladı.
"RISE UP Faz 3 verileri, mitapivatın güçlü anti-hemolitik profilini, hemoglobinde ve indirekt bilirubinde hızlı ve kalıcı iyileşmelerin yanı sıra transfüzyon yükünde anlamlı bir azalma ile ortaya koyuyor," dedi Connecticut Üniversitesi Sağlık Merkezi'nde tıp profesörü ve deney araştırmacısı Biree Andemariam.
Stockholm'de düzenlenen Avrupa Hematoloji Derneği Kongresi'nde sunulan sonuçlara göre, mitapivat alan hastalarda kan transfüzyonu gerektiren hastaların oranında plaseboya kıyasla %41,1 oransal azalma (%23,9'a karşı %40,6) ve hasta başına transfüze edilen ortalama kırmızı kan hücresi ünitesinde %55,9 oransal azalma (0,70 üniteye karşı 1,59 ünite) görüldü. Hemoglobin yanıtı verenler — 24. haftadan 52. haftaya kadar en az 1,0 g/dL'lik bir artışı sürdürenler — yıllıklandırılmış orak hücreli ağrı krizi oranında %26 azalma (yanıt vermeyenler için 2,98'e karşı 2,20) ve bununla ilgili hastaneye yatışlarda %34 daha az (1,76'ya karşı 1,16) yaşadı.
Agios, Mayıs ayında ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) mitapivatın orak hücreli anemide hızlandırılmış onayı için ek bir yeni ilaç başvurusu (sNDA) sundu. Şirket, 1.300 hasta-yılı aşkın güvenlik verisiyle desteklenen, çeşitli hemolitik anemilerde ilaçla ilgili on yılı aşkın klinik deneyimin üzerine inşa ediyor.
RISE UP'ın 52 haftalık çift kör dönemi, 207 katılımcıyı 2:1 oranında günde iki kez 100 miligram oral mitapivat veya plasebo alacak şekilde randomize etti. Çift kör dönemi tamamlayan 176 katılımcıdan 174'ü 216 haftalık açık etiketli uzatmaya geçmeyi tercih etti. Yanıt verenler arasında ortalama hemoglobin artışı 1,6 g/dL oldu.
Hemoglobin yanıtı verenler ayrıca yorgunlukta daha büyük iyileşmeler bildirdi; PROMIS Yorgunluk ölçeğinde ortalama değişim eksi 5,19 puan iken, yanıt vermeyenlerde eksi 2,55 puan oldu ve bu, klinik anlamlılık için önceden tanımlanmış 4,1 puanlık eşiği aştı. Yanıt verenlerde, yanıt vermeyenlere kıyasla ağrı, uyku ve fiziksel işlev ölçümlerinde de iyileşmeler gözlemlendi.
Mitapivat iyi tolere edildi; tedaviyle ilişkili advers olaylar mitapivat kolunda %97,1 ve plasebo kolunda %98,6 oranında raporlandı. Deney sırasında tedaviyle ilişkili ölüm meydana gelmedi.
Veriler, piruvat kinaz aktivasyonunun orak hücreli anemide yeni bir tedavi yaklaşımı olduğunu doğruluyor. ABD'de tahmini 100.000 kişiyi etkileyen nadir bir kalıtsal kan bozukluğu olan bu hastalıkta sonuçlar, Agios'u mitapivatı piruvat kinaz eksikliğindeki onaylı kullanımının ötesinde çok daha büyük bir hasta popülasyonuna genişletme potansiyeline taşıyor. Yatırımcılar, ajansın hızlandırılmış onay yolu kapsamında gelebilecek FDA'nın sNDA kararını izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
