Ultragenyx股價暴跌47% Angelman症藥物第三期試驗失敗

Ultragenyx Pharmaceutical股價在其Angelman症候群藥物apazunersen未能通過第三期試驗後，盤前交易暴跌47%。

Jefferies分析師Maury Raycroft表示：「此結果明確為負面，且可能進一步侵蝕市場信心。」

Apazunersen（GTX-102）未能達到改善認知能力的主要目標，也未能在Angelman症候群患者中達成整體患者反應的次要目標。Angelman症候群是一種罕見的神經發育疾病，會損害兒童期的大腦發育。Ultragenyx指出，接受治療的患者與接受安慰劑的患者之間沒有差異，促使公司重新評估該計畫的未來。此次失敗是該公司連續第二次晚期試驗失利。

此次挫折移除了Ultragenyx的關鍵成長驅動力，該公司原本寄望Angelman藥物成為其邁向獲利的途徑。至少五家券商下調了該股目標價，公司亦表示將實施「重大費用削減」以管理高額營運成本。

TD Cowen分析師表示，此次失敗「移除了關鍵成長驅動力」，而Cantor Fitzgerald分析師Kristen Kluska警告，Ultragenyx「確實必須大幅降低支出，投資者才可能考慮建立部位。」

Leerink Partners分析師Joseph Schwartz表示，投資故事「已經改變形態」，主張Ultragenyx現在是「一個商業與費用故事，而非管線執行故事」。

根據Jefferies，試驗結果亦提高了開發類似Angelman症候群治療的競爭對手風險，包括Ionis Pharmaceuticals和Oak Hill Bio。目前該疾病尚無獲核准的疾病修飾療法。此疾病會導致受影響兒童出現嚴重的智力障礙、發展遲緩和癲癇發作。

根據LSEG數據，Ultragenyx行銷多種獲核准的超罕見疾病藥物，截至週三收盤市值為26.2億美元，股價年初至今上漲15.4%。該公司原本寄望apazunersen成為其最大的成長機會，因該藥物在早期試驗中顯示出強大效果，為受影響家庭帶來希望。

試驗失敗將Ultragenyx的投資定位從管線成長轉向商業執行與成本紀律。投資者將關注費用削減計畫的細節，以及對apazunersen計畫未來作出的任何決定。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。