Scholar Rock 旗下 SMA 藥物 apitegromab 將於 9 月 30 日迎來 FDA 裁決

Scholar Rock 旗下 apitegromab 是首款針對脊髓性肌肉萎縮症的肌肉靶向療法，在該公司轉移至第二座充填包裝廠房以排除阻礙申請流程的製造關卡後，此藥將於 9 月 30 日迎來 FDA 裁決。

執行長 David Hallal 在公司第二季財報電話會議上表示：「我們正站在將全球首款肌肉靶向療法帶給 SMA 兒童與成人患者的門檻上。我們已準備好隨時推出 apitegromab，最遲不晚於 9 月 30 日的 PDUFA 日期。」

3 月 30 日重新提交的生物製劑許可申請涵蓋兩座充填包裝廠房，此前最初申請因 Catalent Indiana 廠址的優良製造規範缺失而收到完整回覆信函。該廠址現由 Novo Nordisk 擁有，並在 4 月檢查後被列為「官方行動指示」狀態。Scholar Rock 表示，替代廠房的資料包已提前提交，且該廠址已備妥的商業化針劑數量多於 Catalent Indiana。

若獲批准，這將是 Scholar Rock 首款商業化產品，目標對象為全球約 35,000 名已接受 SMN 靶向治療的患者。截至第二季末，公司持有現金、現金等價物及有價證券共 4.92 億美元，其中包括透過場內發行計畫籌得的 6,300 萬美元淨收益。

針對 myostatin 的選擇性策略

Apitegromab 靶向 myostatin 的潛伏（即非活性）形式。Myostatin 是體內天然負向調控肌肉生長的蛋白質。Hallal 表示，先前多個 myostatin 抑制計畫之所以失敗，是因為靶向其成熟蛋白或受體時，會觸發涉及 TGFβ 超級家族相關蛋白的非目標效應。

此藥於 2018 年進入健康志願者試驗，2019 年展開 SMA 開發。Scholar Rock 選擇 SMA 是因為肌肉是此疾病主要受影響的器官，而 Biogen 的 Spinraza、Roche 的 Evrysdi 及 Novartis 的 Zolgensma 等現有療法則聚焦於改善運動神經元存活蛋白的生成及運動神經元健康。

Hallal 表示，在納入 188 名患者的第三期 SAPPHIRE 試驗中，接受安慰劑的患者喪失了運動功能，而接受 apitegromab 的患者即便同時接受背景 SMN 靶向治療，運動功能仍有所提升。公司亦正在進行針對 SMA 嬰幼兒的第二期 OPAL 研究，並已啟動針對面肩胛肱型肌肉萎縮症（FSHD）的 60 名患者第二期 FORGE 研究。

商業化準備與歐洲布局

Scholar Rock 已組建由 Keith Woods 與 Rebecca McLeod 領導的美國商業團隊，兩人先前曾主導 argenx 旗下 VYVGART 的上市。公司的 Scholar Rock Supports 計畫旨在協助 SMA 患者解決取得藥物與保險給付的問題，不過保險業者的給付審核流程可能需要時間，包括為每四周一次的輸注療程建立藥物專屬的 J-code。

一項針對超過 30 位、管理逾 500 名患者的關鍵意見領袖調查顯示，約 42% 受訪者表示會在藥物獲批時向所有符合條件的患者推薦 apitegromab，高於一年前的 23%。

在歐洲方面，上市許可申請最初僅列明 Catalent Indiana 廠址。Scholar Rock 正計畫與歐洲藥品管理局協商納入替代廠址事宜，可能的選項包括撤回並重新提交申請。

BMO Capital 將 Scholar Rock 的目標價從 70 美元上調至 76 美元，指出市場對 apitegromab 裁決的信心正將焦點從 Catalent 疑慮上移開。分析師普遍給予 Scholar Rock 股票買進評級，且公司可選擇從現有債務融資中額外動用 1.5 億美元，並計畫在藥物獲批後將優先審查憑證變現。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。