Replimune 以 10-3 獲 FDA 小組支持 黑色素瘤藥物 RP1 有望獲批

美國 FDA 諮詢小組以 10-3 投票結果認為，Replimune Group 的 RP1 在晚期黑色素瘤治療中展現了具臨床意義的療效，推翻了 FDA 工作人員認為單臂試驗數據無法解讀的觀點。

「在我看來，這項療法應在短期內讓患者使用，直到第三期試驗結果出爐，」MD Anderson 癌症中心的黑色素瘤專家 Hussein Tawbi 表示。

在這項關鍵研究中，約有三分之一的患者出現了某種程度的腫瘤反應，其中 15% 達到完全緩解。該試驗測試的是 RP1（一種可直接注射至腫瘤內的工程化病毒免疫療法）與必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）的 Opdivo 聯合使用，針對的是先前接受免疫療法後病情仍進展的黑色素瘤患者。FDA 科學家在會前簡報文件中曾主張，由於缺乏對照組，無法區分 RP1 與 Opdivo 各自的療效，且比較有反應者與無反應者存活率的分析並不可靠。

FDA 預計在 8 月 2 日前做出是否批准的最終決定。該機構此前已兩度拒絕 RP1——一次是去年，另一次是在今年 4 月——理由均是過度依賴單臂試驗研究。一項確認性的第三期試驗預計將在 2027 年底公布結果。如果獲批，RP1 將服務於那些在接受了默克（Merck）的 Keytruda 或 BMS 的 Opdivo 治療後選擇有限的晚期黑色素瘤患者，這一人群的治療反應率尤其偏低。

小組的投票結果出爐前，約有 30 名患者在公開聽證會上作證，表示他們已從 RP1 治療中受益。持反對意見的小組成員、威爾康奈爾醫學院 Meyer 癌症中心首席醫學研究官 Paul Chapman 表示，他無法評估這些數據。「我根本不明白這些數據。我不知道反應率是多少。我不知道該拿它跟什麼比較，」他說。

這項正面投票結果增加了 FDA 批准的可能性，但意見分歧的決議以及 FDA 工作人員的懷疑態度仍帶來一些不確定性。Replimune 的股價將在 8 月 2 日 PDUFA 截止日期前受到密切關注，而 2027 年底的確認性試驗結果將成為下一個主要催化劑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。