諾華製藥一周內第三度試驗失利 股價暴跌13%

諾華製藥(Novartis)周二股價下跌13%，因del-desiran未能達到第三期臨床試驗的主要療效指標，為一周內第三度試驗失利。

巴克萊(Barclays)分析師此前曾表示，del-desiran研究若能成功，「是證明諾華為收購該藥物開發商Avidity Biosciences所支付約120億美元代價合理所必需」。

HARBOR研究結果顯示，與安慰劑相比，del-desiran未能顯著改善「視訊手部張開時間」——這是一項衡量第一型強直性肌營養不良症患者握拳後重新張開手掌速度的指標。該公司表示，部分次要療效指標與探索性分析中出現臨床活性訊號，且該藥物的安全性資料與先前公布的數據一致。Del-desiran是諾華自收購Avidity所取得的三款抗體-寡核苷酸結合物(antibody-oligonucleotide conjugate)藥物之一，已獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥、快速通道及突破性療法資格。

此次挫折發生之際，諾華另一款針對脂蛋白(a)的膽固醇藥物pelacarsen在後期研究中未能降低心臟病發作與中風風險，同時部分針對自體免疫疾病的CAR-T試驗也因安全性問題而暫停。分析師此前預測pelacarsen的年銷售額峰值可達30億至60億美元。在此次挫折之前，諾華股價今年以來已累計上漲約五分之一，主要受管線樂觀情緒帶動。

三連敗引發外界質疑諾華的晚期管線執行能力，以及併購能否抵銷Entresto等核心藥物專利到期所帶來的增長壓力。該公司計劃於今年稍後的一場醫學會議上公布pelacarsen的完整研究結果，並將與監管機構溝通以決定del-desiran的後續步驟。

這些挫折也為整個產業針對Lp(a)的研發努力蒙上陰影——Lp(a)是一種具有遺傳性的心血管風險因子，目前尚無獲批的治療藥物。安進(Amgen)與禮來(Eli Lilly)正針對各自的實驗性競爭藥物olpasiran與lepodisiran展開後期臨床試驗。

諾華的抗發炎藥物remibrutinib上周在一項針對多發性硬化症患者的試驗中取得成功，提供了一定程度的抵銷。傑富瑞(Jefferies)分析師表示，該成功「應能讓投資者更容易接受pelacarsen研究的結論」。另一項針對化膿性汗腺炎患者的remibrutinib研究數據預計將於今年公布。

股價下跌使諾華股價跌至近月來最低水平，考驗投資者對該公司能否以新藥收入填補到期專利空缺的信心。下一個值得關注的事件是del-desiran完整數據分析及與監管機構的討論，而remibrutinib針對化膿性汗腺炎的臨床數據亦預計於今年出爐。

本文僅供資訊參考之用，不構成投資建議。