Các điểm chính:
PHILADELPHIA – Medicus Pharma Ltd. (NASDAQ: MDCX) thông báo rằng phương pháp điều trị liều cao cho loại ung thư da phổ biến nhất của họ đã tạo ra tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mô học là 55% trong một thử nghiệm giai đoạn giữa, củng cố kế hoạch tìm kiếm sự phê duyệt từ cơ quan quản lý của công ty.
“Chúng tôi tin tin rằng bộ dữ liệu này đưa chúng tôi từ giai đoạn chứng minh khái niệm sang một lộ trình đăng ký rõ ràng, và chúng tôi tin rằng Skinject có tiềm năng thay đổi cơ bản cách tiếp cận hiện tại trong việc điều trị bệnh nhân mắc BCC,” Tiến sĩ Raza Bokhari, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Medicus, cho biết trong một tuyên bố.
Các kết quả đến từ một phân tích mở rộng đã được xác định trước của nghiên cứu SKNJCT-003 Giai đoạn 2, đánh giá Mảng vi kim Doxorubicin (D-MNA), mang thương hiệu SkinJect. Nhóm liều cao 200µg cho thấy tỷ lệ làm sạch mô học là 55%, nghĩa là không phát hiện ung thư trong các mẫu mô sau điều trị và tỷ lệ làm sạch lâm sàng là 64% vào ngày thứ 57. Kết quả này so với tỷ lệ làm sạch mô học 33% và lâm sàng 44% ở nhóm liều thấp (100µg), và 29% cho cả hai chỉ số ở nhóm đối chứng chỉ sử dụng thiết bị.
Dữ liệu cung cấp một tín hiệu hiệu quả mạnh mẽ cho liều 200µg và hỗ trợ kế hoạch của công ty cho một cuộc họp Kết thúc Giai đoạn 2 với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Kết quả tích cực từ cuộc họp đó sẽ làm rõ lộ trình cho một nghiên cứu then chốt cuối cùng cần thiết để được phê duyệt. Phản ứng của cổ phiếu đối với tin tức này chưa được ghi nhận ngay lập tức.
Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi ban đầu có sự tham gia của 90 người, nhưng phân tích mở rộng tập trung vào 69 bệnh nhân được xác nhận bởi giải phẫu bệnh trung tâm là mắc phân nhóm ung thư biểu mô tế bào đáy dạng nốt dự kiến.
Các kết quả đã chứng minh sự cải thiện tiến triển và phụ thuộc vào liều lượng, với sự phân tách mạnh nhất giữa nhóm liều cao và nhóm đối chứng xuất hiện vào mốc 57 ngày. Trong khi nhóm chỉ sử dụng thiết bị cho thấy một số hoạt tính sinh học sớm, hiệu quả của nó không tăng theo thời gian. Ngược lại, hiệu quả của nhóm D-MNA liều 200µg đã được cải thiện từ ngày 29 đến ngày 57, mà theo công ty là củng cố tác dụng trị liệu do thuốc thúc đẩy.
Phương pháp điều trị D-MNA nói chung được dung nạp tốt và không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc hoặc dấu hiệu độc tính toàn thân.
Các phát hiện được hỗ trợ bởi Tiến sĩ Babar K. Rao, nghiên cứu viên chính của nghiên cứu và là giáo sư tại Trường Y Rutgers Robert Wood Johnson, người đã lưu ý rằng dữ liệu cho thấy "hiệu quả khởi phát nhanh có ý nghĩa lâm sàng" và "sự phân biệt rõ ràng giữa tác dụng của thuốc và thiết bị."
Kết quả cho thấy liệu pháp này có thể cung cấp một giải pháp thay thế không phẫu thuật cho BCC, một cơ hội thị trường mà Medicus ước tính khoảng 2 tỷ USD khi kết hợp với Hội chứng Gorlin hiếm gặp. Công ty đang theo đuổi Chương trình Tiếp cận Mở rộng để cung cấp SkinJect cho các bệnh nhân mắc Hội chứng Gorlin có khối u không thể phẫu thuật.
Dữ liệu tích cực giúp giảm thiểu rủi ro cho việc thúc đẩy phác đồ 200µg. Medicus sẽ sử dụng các phát hiện này để hoàn thiện thiết kế của các nghiên cứu tiếp theo khi chuẩn bị cho cuộc họp EOP2 với FDA, dự kiến sẽ diễn ra vào nửa đầu năm 2026.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
