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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) revertirá su rechazo a la terapia génica experimental de Regenxbio Inc. para un trastorno cerebral infantil mortal, informó la compañía el lunes, la tercera reversión regulatoria de este tipo en dos meses.
"Tras conversaciones con la FDA, la agencia ha indicado que aceptará una nueva presentación de nuestra solicitud de licencia de productos biológicos", declaró Steve Pakola, director médico de Regenxbio, en un comunicado.
La agencia eliminó su exigencia de que Regenxbio incluyera un grupo placebo en su ensayo clínico, un requisito que provocó el rechazo inicial hace cuatro meses. La terapia está dirigida a la mucopolisacaridosis tipo II, o síndrome de Hunter, un trastorno genético recesivo ligado al cromosoma X poco común que afecta aproximadamente a uno de cada 100,000 nacimientos de varones. Una terapia de reemplazo enzimático, Elaprase de Takeda Pharmaceutical Co., ha estado disponible durante mucho tiempo para la enfermedad, pero la enzima no puede atravesar la barrera hematoencefálica, lo que provoca que los niños con la forma neurológica experimenten un deterioro cognitivo progresivo y una muerte prematura.
La reversión sigue un patrón similar al de UniQure NV, que la semana pasada recibió autorización para presentar una terapia génica para la enfermedad de Huntington después de que la agencia hubiera rechazado previamente la solicitud. La serie de reversiones apunta a un posible cambio en la postura de la FDA hacia los tratamientos para enfermedades raras, con implicaciones para una cartera de terapias génicas dirigidas a trastornos del sistema nervioso central.
La terapia de Regenxbio, RGX-121, administra una copia funcional del gen iduronato-2-sulfatasa directamente al cerebro utilizando la plataforma de vectores NAV AAV9 de la compañía. El enfoque aborda la deficiencia enzimática subyacente que causa la acumulación tóxica de glucosaminoglicanos en las neuronas, lo que conduce a la neurodegeneración. La terapia está diseñada como una administración única destinada a proporcionar una producción sostenida de enzimas en el sistema nervioso central.
La compañía planea volver a presentar su solicitud en los próximos meses. Bajo el marco de revisión prioritaria de la FDA, podría emitirse una decisión dentro de los seis meses posteriores a la presentación.
Las implicaciones más amplias se extienden más allá de Regenxbio. La disposición de la FDA a reconsiderar las decisiones de rechazo —en particular relajando los requisitos de placebo— podría acelerar los plazos de desarrollo para otros desarrolladores de terapias génicas dirigidas a enfermedades neurológicas raras. Empresas como Solid Biosciences, Voyager Therapeutics y Sangamo Therapeutics, todas ellas dedicadas a terapias génicas para el SNC, podrían beneficiarse de un entorno regulatorio más flexible.
La reversión también se produce en medio de cambios de liderazgo en la FDA, después de que altos funcionarios designados por la administración anterior renunciaran o fueran despedidos en los últimos meses, según informó el Wall Street Journal. El excomisionado de la FDA, Marty Makary, parecía haber menospreciado públicamente la terapia génica de UniQure en televisión nacional antes de la última reversión de la agencia.
La reversión elimina un obstáculo regulatorio importante para Regenxbio, cuyas acciones cotizan en el Nasdaq bajo el ticker RGNX. El camino de la compañía hacia el mercado depende ahora de una nueva presentación exitosa y la revisión de la FDA, con una decisión esperada dentro de los seis meses posteriores a la presentación bajo revisión prioritaria.
Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
