BridgeBio 的 acoramidis 顯示心臟疾病可逆轉，患者多出 65 天住院外存活時間

BridgeBio 的 acoramidis 在 ATTR-CM 中顯示出心臟疾病進展可能逆轉，患者多獲得 65 天存活且未住院的時間。

「臨床界對這些數據中恢復心臟健康的潛力感到振奮，」倫敦大學學院的 Marianna Fontana 醫學博士表示。「長期以來，患有 ATTR-CM 的患者只能指望疾病那種無情進展能就此止步。」

Phase 3 ATTRibute-CM 心臟磁振造影子研究及其開放式延伸研究提供了首個來自序列 CMR 的證據，證明一種療法可以在第 42 個月前逆轉疾病進展。在完成者分析中，約半數患者顯示左心室收縮功能改善，這一比例是國家類澱粉樣變性中心自然病史隊列或安慰劑組參與者的兩倍以上。一項事後分析發現，acoramidis 顯著保留了更多在醫院外的存活時間，與基線安慰劑患者相比，患者在第 36 個月多獲得 65 天。

這項發現同時發表於《歐洲心臟衰竭期刊》。截至第 54 個月的長期數據顯示，56 名變異型 ATTR-CM 患者持續獲益，其中包括 35 名攜帶 p.Val142Ile 變異的患者，這是全球最常見的 ATTR-CM 基因變異，在美國黑人族群中的帶因率為 3% 至 4%。安全性與先前研究一致：腹瀉發生率在接受治療的患者中為 11.6%，安慰劑組為 7.6%；停藥率分別為 9.3% 與 8.5%，兩者相近。

Acoramidis 是一種近乎完全（至少 90%）的甲狀腺素運載蛋白穩定劑，已獲美國 FDA 批准以 Attruby 為商標上市，並獲得歐洲藥品管理局、日本醫藥品醫療機器綜合機構、瑞士藥品管理局、英國藥品和健康產品管理局以及巴西國家衛生監督局的批准。這項數據強化 BridgeBio 在 ATTR-CM 市場中對抗 Pfizer 的 tafamidis 與 Alnylam 的 vutrisiran 的地位，長期以來，該領域的治療策略一直著重於延緩衰退，而非恢復心臟功能。

BridgeBio 也已開始在 ASCEND-ATTR 研究中為患者給藥，這是一項 Phase 3b/4 研究，旨在評估 acoramidis 對約 150 名參與者心臟結構、功能及類澱粉沉積量的長期影響。此外，公司正與耶魯大學心血管數據科學實驗室合作，利用 AI 網路進行更早期的 ATTR-CM 檢測。

華爾街分析師對 BridgeBio 股票設定的目標價中位數為 100 美元，近月有一項買入評等。公司計畫於 2026 年 10 月 9 日至 12 日在鳳凰城舉行的美國心臟衰竭學會年度科學會議上發表更多 Attruby 數據。

本文僅供資訊參考用途，不構成投資建議。