BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) 주가 예측

BioMarin Pharmaceutical, Inc.는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 질환 및 의학적 상태를 가진 환자를 위한 치료제의 개발 및 상용화를 진행하고 있습니다. 이 회사는 캘리포니아주 산라파엘에 본사를 두고 있으며 현재 전임직원 3,040명을 고용하고 있습니다. 해당 기업은 8개의 상용화된 치료제와 임상 및 사전 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. 주요 제품으로는 Vimizim(elosulfase alpha), Naglazyme(galsulfase), Palynziq(pegvaliase-pqpz), Brineura(cerliponase alfa), Aldurazyme(laronidase), Roctavian(valoctocogene roxaparvovec), Kuvan(sapropterin dihydrochloride), 그리고 Voxzogo(vosoritide)가 있습니다. Vimizim은 라이소좀 저장질환인 MPS IVA 치료를 위한 효소 대체 요법입니다. Roctavian은 중증 혈우병 A 환자에서 제 VIII 인자 플라즈마 농도를 회복시키기 위해 설계된 아데노부속 바이러스(AAV5) 벡터 유전자 치료제입니다. 주요 임상 프로그램으로는 Vosoritide, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349, 및 INZ-701이 있습니다. ENPP1 결핍 치료를 위해 개발 중인 후기 단계의 효소 대체 요법인 INZ-701도 포함됩니다.