사노피, 소아 스테이지 3 당뇨병 치료제 자일드 FDA 승인 획득

FDA가 사노피의 자일드(Tzield)를 8~17세 새로 진단된 스테이지 3 제1형 당뇨병 소아 환자 대상으로 가속 승인했다. 이는 해당 환자군에 대한 최초의 질병 변형 치료제다.

브레이크스루 T1D(Breakthrough T1D)의 최고경영자 에런 J. 코왈스키는 성명에서 "이제 스테이지 3 제1형 당뇨병의 자가면역 및 진행성 특성을 표적으로 하는 혁신적인 치료제를 확보하게 됐다"고 말했다.

6월 12일 발표된 이번 결정은 328명의 소아·청소년을 2:1 비율로 자일드군과 위약군에 무작위 배정한 3상 PROTECT 임상시험 결과에 기반한다. 환자들은 6개월 간격으로 2회의 12회 주입 요법을 받았다. 자일드군은 4시간 혼합식 내당능 검사에서 측정된 평균 C-펩타이드 곡선하면적(AUC) 감소 속도가 위약 대비 0.13pmol/mL 더 느렸다. 가장 흔한 부작용은 림프구 감소증, 구토, 발진, 두통이었으며, 사이토카인 방출 증후군과 같은 중대한 이상반응도 보고됐다.

이번 적응증 확대로 자일드는 증상이 처음 나타나는 스테이지 3에서 진단된 환자에게도 사용할 수 있게 됐다. 이는 기존에 적응증을 보유했던 스테이지 2 환자보다 훨씬 더 큰 환자군이다. 브레이크스루 T1D에 따르면 미국에서는 매년 약 6만 4000명이 제1형 당뇨병으로 진단된다. 사노피는 2023년 프로벤션 바이오(Provention Bio)를 29억 달러에 인수하며 이 약물을 확보했다.

자일드는 2022년 11월 스테이지 2 제1형 당뇨병 환자의 스테이지 3 발병 지연 용도로 처음 승인됐다. FDA는 2024년 4월 해당 적응증을 1세 이상 소아로 확대했다. 이번 금요일 가속 승인은 진단 후 내인성 인슐린 생산을 보존하는 용도로 약물 사용 범위를 확장한 것이다.

이번 승인은 FDA 내부에서 약물의 위험-이익 프로필을 둘러싼 의견 충돌 이후 이뤄졌다. STAT 뉴스에 따르면, 당시 FDA 약물평가연구센터(CDER)의 대표 직무 대행을 맡았던 트레이시 베스 회그는 자일드의 이점이 이 환자군에서 위험을 상쇄하지 못한다고 주장하며 적응증 확대에 반대한 것으로 알려졌다. 사노피는 회그의 관여 이후 5월에 위원회 국가 우선 바우처(CNPV) 프로그램에서 자일드를 철회해 줄 것을 요청했다. 회그는 그달 말 해고됐으며, 현재 CDER 부국장 마이클 데이비스가 대행 체제로 후임을 맡고 있다.

사노피는 현재 진행 중인 3상 BETA-PRESERVE 임상시험을 통해 임상적 이점을 확인해야 하며, 해당 시험은 현재 환자 등록 중이며 2028년 결과 발표가 예상된다. 사노피는 확대된 적응증에 대한 업데이트된 매출 전망을 공개하지 않았다.

이번 적응증 확대는 사노피에게 훨씬 더 큰 치료 가능 환자군에 대한 접근권을 제공한다. 대부분의 제1형 당뇨병 진단은 증상이 나타나는 스테이지 3에서 이뤄지기 때문이다. 투자자들은 BETA-PRESERVE 확인 임상시험의 환자 등록 현황과 확대 적응증에 대한 가격 업데이트를 주목할 것으로 보인다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성됐으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.