Mirum·인사이트, FDA 우선심사 착수 속 자일루기서팁 FOP 병변 81% 감소

주요 요점:

• 자일루기서팁, 24주째 위약 대비 새로운 HO 병변 형성 81% 감소
• FDA, 우선심사 승인…결정 마감일 2026년 9월 26일
• Mirum 주가 올해 25.7% 상승, Incyte 9.9% 상승

Mirum Pharmaceuticals와 Incyte는 자일루기서팁(zilurgisertib)이 FOP 2상 임상시험에서 새로운 골 병변 형성을 81% 감소시켰다고 밝혔으며, FDA는 신약 신청(NDA)에 대해 우선심사(Priority Review)를 개시했다.

"이번 데이터는 자일루기서팁이 이 파괴적인 질환의 경과를 근본적으로 바꿀 수 있는 잠재력을 입증한다"고 회사 측은 PROGRESS 연구 결과를 발표하며 공동 성명서를 통해 밝혔다.

중추적 2상 PROGRESS 연구는 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)을 앓고 있는 12세 이상 환자 63명을 대상으로 진행됐다. FOP는 연조직이 점진적으로 뼈로 변환되는 초희귀 유전질환이다. 환자들은 자일루기서팁 100mg을 1일 1회 투여받거나 위약을 24주간 투여받도록 동등하게 무작위 배정됐으며, 이후 오픈라벨 연장 연구가 이어졌다. 24주째, 치료군에서는 단 1명(3.1%)만이 새로운 이소성 골화(HO) 병변이 발생한 반면, 위약군에서는 5명(16.7%)이 발생해 81%의 감소율을 기록했다. 치료군에서 새로운 병변의 평균 부피는 거의 제거돼 위약 대비 99.9% 감소를 나타냈다.

2차 평가변수에서도 일관된 효과가 확인됐다. 총 HO 병변 부피는 치료 환자군에서는 감소한 반면 위약군에서는 증가했다. 연간 기준 발적(flare) 활동은 자일루기서팁 투여군에서 더 낮았다. 오픈라벨 연장 기간 48주까지 치료를 지속하거나 위약에서 교차 투여한 환자 모두에서 새로운 HO 병변은 나타나지 않았다. 안전성 프로파일도 양호했으며, 대부분의 이상반응은 경증에서 중등도 수준이었고, 투약 중단이나 용량 감소 사례는 보고되지 않았다.

FOP는 미국 내 약 800~1,000명의 환자가 앓고 있는 질환으로, 질병 진행을 수정하는 승인된 치료제는 현재 없다. FDA는 NDA를 우선심사 대상으로 접수해 표준 10개월 심사 기간을 6개월로 단축했으며, 결정 마감일은 2026년 9월 26일이다. Mirum은 Incyte로부터 전 세계 개발 및 상업화 권한을 라이선스했다.

이번 긍정적인 데이터와 규제 이정표는 두 회사 모두에게 중요한 리스크 완화 이벤트로 평가된다. Mirum 주가는 연초 이후 25.7% 상승했고, Incyte 주가는 9.9% 올랐다. 같은 기간 업계 전체 지수는 1.4% 하락했다. 투자자들은 9월 FDA의 결정을 주목할 것이며, 이는 자일루기서팁을 FOP 최초의 승인 치료제로 만들 수 있다.

본 문서는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.