주요 요점
일라이 릴리의 시험용 염기 교정기인 VERVE-102가 임상 시험에서 단 1회 투여로 '나쁜' 콜레스테롤을 최대 62%까지 감소시켰습니다. 이는 수십억 달러 규모의 만성 콜레스테롤 치료제 시장에 도전장이 될 수 있는 결과입니다.
"이 초기 데이터는 PCSK9의 체내 염기 교정이 단회 치료만으로 실질적이고 지속적인 LDL-C 감소를 달성하는 새로운 접근법을 제공할 수 있다는 고무적인 증거를 보여줍니다"라고 바츠 헬스 NHS 트러스트의 심장 전문의이자 유니버시티 칼리지 런던 교수인 리야즈 S. 파텔(Riyaz S. Patel)은 말했습니다.
이 긍정적인 결과는 유전성 고콜레스테롤 혈증 또는 조기 관상동맥 질환 환자 35명을 대상으로 한 Heart-2 1b상 연구에서 도출되었습니다. 1.0 mg/kg의 최고 용량 투여군에서 LDL-C는 평균 62% 감소했고, PCSK9 단백질은 88% 감소했습니다. 이러한 효과는 최대 18개월 동안 유지되었으며, 심각한 부작용 없이 치료제에 대한 내약성도 양호한 것으로 나타났습니다.
이 데이터는 일라이 릴리(NYSE: LLY)가 반복적인 주사가 필요한 암젠(Amgen)의 레파타(Repatha)와 같은 기존 PCSK9 억제제와 경쟁할 수 있는 위치에 서게 합니다. 평생 관리해야 하는 질환에 대해 잠재적인 단회 해결책을 제시함으로써, VERVE-102는 심혈관 치료를 만성 관리에서 단회 치료 이벤트로 변화시킬 수 있습니다. 릴리는 올해 말까지 2상 임상을 시작할 계획입니다.
VERVE-102는 체내 염기 교정 치료제로, DNA 나선의 이중 가닥을 끊지 않고 DNA의 단일 염기를 정밀하게 바꾸는 유전자 편집 기술의 일종입니다. 단회 정맥 주사로 투여되는 이 요법은 간의 PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화하도록 설계되었습니다. 이 유전자의 자연적인 기능 상실 변이를 가지고 태어난 사람들은 평생 낮은 LDL-C 수치를 유지하며 심장마비 위험이 현저히 낮습니다.
이 방식은 환자의 복약 순응도 문제에 직면해 있는 스타틴이나 주사형 PCSK9 억제제와 같은 기존 치료법과는 다릅니다. 릴리의 완전 자회사인 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 최고 의학 책임자 스콧 바파이(Scott Vafai)는 피어스 바이오텍(Fierce Biotech)과의 인터뷰에서 "환자의 최대 절반이 1년 후에는 이러한 치료를 중단한다는 사실을 알고 있습니다"라고 말했습니다. 단회 치료는 실제 효능의 중요한 요소인 이러한 문제를 해결할 수 있습니다.
VERVE-102의 효능은 현재 시장 선두주자들과 비교해도 경쟁력이 있는 것으로 보입니다. 암젠의 레파타는 중추적 임상에서 50%에서 60% 사이의 콜레스테롤 감소를 보였습니다. VERVE-102의 최고 용량에서 나타난 62% 감소는 이 기준을 넘어서며, 만성 치료제 복용 시 투여 간격 사이에 발생할 수 있는 콜레스테롤 수치 변동 없이 지속적이고 안정적인 감소 효과를 제공한다는 장점이 있습니다.
릴리는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 스크라이브 테라퓨틱스(Scribe Therapeutics) 등 심혈관 질환에 대한 유전자 편집 솔루션을 개발 중인 기업들이 포진한 경쟁적인 분야에 진출하고 있습니다. 그러나 버브 경영진은 DNA 이중 나선을 절단하지 않는 자사의 염기 교정 방식이 의도치 않은 유전적 변화의 위험을 최소화한다고 믿습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 VERVE-102에 패스트트랙 지정을 부여했습니다.
이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
