Ionis, FDA 승인 획득… Tryngolza, 중성지방 및 췌장염 위험 최초로 감소

미국 식품의약국(FDA)은 수요일 Ionis Pharmaceuticals Inc.의 Tryngolza(olezarsen)를 중증 고중성지방혈증 성인 환자의 중성지방 수치와 급성 췌장염 위험을 모두 낮추는 것으로 입증된 최초의 치료제로 승인했다.

FDA 심장내과 및 신장내과 부문 디렉터인 노먼 스톡브리지(Norman Stockbridge) 박사는 "Tryngolza는 급성 췌장염 위험을 줄이기 위한 선택지가 제한적이었던 중증 고중성지방혈증 환자들에게 의미 있는 진전을 의미한다"고 말했다.

이번 승인은 총 1,061명의 환자를 등록한 두 건의 3상 임상시험(CORE-TIMI 72a 및 CORE2-TIMI 72b)을 기반으로 한다. 6개월 시점에서 50mg 용량을 투여받은 환자들은 CORE 시험에서 62.9%포인트, CORE2 시험에서 49.2%포인트의 위약 대비 중성지방 감소 효과를 보였다. 80mg 용량은 각각 72.2%포인트 및 54.5%포인트의 감소 효과를 나타냈다(모든 비교에서 P<.001). 급성 췌장염 발병률은 Tryngolza 투여군이 위약군 대비 85% 낮았다(발병률 비율 0.15, 95% 신뢰구간 0.05~0.40, P<.001).

중증 고중성지방혈증은 공복 중성지방 수치가 데시리터당 최소 500mg으로, 정상 기준치인 150mg/dL의 3배 이상인 경우로 정의된다. FDA는 표준 치료에는 생활 습관 개선과 기존 약물 요법이 포함되었으나, 이들 약물은 임상시험에서 급성 췌장염 위험을 통계적으로 유의미하게 감소시킨 적이 없다고 밝혔다. Tryngolza는 월 1회 자동주사기를 통해 50mg 또는 80mg 용량으로 자가 투여된다. 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응과 간 효소 상승이었으며, 80mg 용량에서는 혈소판 감소증 발병률도 더 높게 나타났다.

이번 승인으로 Ionis는 sHTG 분야에서 급성 췌장염 위험 감소에 대한 적응증을 획득한 최초의 기업이 되었다. 이 시장에서 유사한 데이터를 보유한 직접적인 경쟁사는 없는 상황이다. 시가총액 약 127억 5천만 달러의 이 회사는 앞서 2024년 12월, 중증 고중성지방혈증의 희귀 유전성 형태인 가족성 킬로미크론혈증 증후군에 대해 Tryngolza의 FDA 승인을 받은 바 있다. 투자자들은 초기 처방 데이터와 향후 심혈관계 예후로의 적응증 확대 가능성을 주목할 것이다. 이는 중성지방 수치가 500mg/dL를 초과하는 약 400만 명의 미국인 환자층을 훨씬 넘어, 치료 대상 환자군을 크게 확장할 수 있는 잠재력을 지니고 있다.

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