FDA, Regenxbio 유전자 치료제 거절 번복…희귀의약품 승인 기류 변화

미국 식품의약국(FDA)이 치명적 소아 뇌질환을 대상으로 한 Regenxbio Inc.의 실험적 유전자 치료제에 대한 거절을 번복할 것이라고 해당 기업이 24일(현지시간) 밝혔다. 이는 두 달 새 세 번째로 발생한 규제 번복이다.

Regenxbio의 최고의학책임자 스티브 파콜라는 "FDA와의 논의 결과, 기관이 우리의 생물학적제제 허가 신청 재제출을 수용하겠다는 의사를 밝혔다"고 성명을 통해 전했다.

FDA는 Regenxbio의 임상시험에 위약군을 포함하라는 요구를 철회했다. 이 요구는 4개월 전 초기 거절의 원인이었다. 해당 치료제는 점액다당류증 2형, 일명 헌터 증후군을 대상으로 한다. 이는 약 10만 명의 남성 출생아 중 1명꼴로 발생하는 희귀 X-연관 유전질환이다. 다케다약품공업의 엘라프레이스(Elaprase)라는 효소대체요법이 오랫동안 이 질환에 사용돼 왔지만, 해당 효소는 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 신경학적 형태를 가진 소아 환자들은 인지 기능이 점진적으로 저하되고 조기 사망에 이르게 된다.

이번 번복은 UniQure NV에서도 유사한 패턴으로 나타났다. UniQure는 지난주 헌팅턴병 유전자 치료제에 대해 FDA가 이전에는 신청을 거절했으나, 이후 제출 승인을 받았다. 이 같은 일련의 번복 조치는 FDA가 희귀질환 치료제에 대한 태도를 바꾸고 있음을 시사하며, 중추신경계 질환을 표적으로 하는 유전자 치료제 파이프라인 전반에 영향을 미칠 전망이다.

Regenxbio의 치료제 RGX-121은 자사의 NAV AAV9 벡터 플랫폼을 활용해 기능성 이두로네이트-2-설파타제 유전자를 뇌에 직접 전달한다. 이 접근법은 뉴런에 글리코사미노글리칸이 독성 수준으로 축적되는 효소 결핍을 해결해 신경퇴행을 막는다. 해당 치료제는 중추신경계에서 지속적인 효소 생산을 제공하도록 설계된 단회 투여 방식이다.

Regenxbio는 향후 수개월 내에 신청서를 재제출할 계획이다. FDA의 우선심사 프레임워크 하에서, 제출 후 6개월 이내에 결정이 내려질 수 있다.

이번 조치의 파장은 Regenxbio를 넘어 확장된다. 특히 위약군 요구 조건을 완화하는 방식으로 FDA가 거절 결정을 재고하려는 의지는 희귀 신경계 질환을 표적으로 하는 다른 유전자 치료제 개발사들의 개발 일정을 앞당길 수 있다. CNS 유전자 치료제를 추진 중인 Solid Biosciences, Voyager Therapeutics, Sangamo Therapeutics 등도 더 유연해진 규제 환경의 혜택을 볼 수 있다.

이번 번복은 또한 FDA의 지도부 교체 시점과 맞물린다. 월스트리트저널에 따르면, 전임 행정부에서 임명된 고위 관료들이 최근 수개월 동안 사임하거나 해임됐다. 전 FDA 국장 마티 마카리(Marty Makary)는 이전에 전국 방송에서 UniQure의 유전자 치료제를 공개적으로 비난한 바 있다.

이번 번복은 Regenxbio의 핵심 규제 장애물을 제거했다. 해당 기업의 주식은 나스닥에서 티커 RGNX로 거래된다. 시장 진출 경로는 이제 성공적인 재제출과 FDA 심사에 달려 있으며, 우선심사 하에서 제출 후 6개월 이내에 결정이 예상된다.

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