바이오마린, 희귀질환 임상 시험에서 주요 목표 달성 실패

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)의 희귀 유전성 골 질환 실험 약물이 중추적 임상 시험에서 임상적 이점을 보여주는 데 실패하여, 프로그램의 미래에 의구심을 불러일으키고 주가가 2.7% 하락했습니다. BMN 401은 핵심 혈액 바이오마커를 크게 증가시켜 두 개의 1차 목표 중 하나를 충족했지만, ENPP1 결핍증이 있는 어린이의 구루병 중증도를 개선하지는 못했습니다.

바이오마린의 최고 연구 개발 책임자인 그레그 프라이버그(Greg Friberg)는 성명을 통해 "BMN 401에서 관찰된 혈장 PPi의 상당한 증가가 ENPP1 결핍증 아동의 의미 있는 임상적 개선으로 이어지지 않아 실망스럽다"며 "적절한 다음 단계를 결정하기 위해 이 데이터를 적극적으로 평가하고 있다"고 말했습니다.

1세에서 12세 사이의 어린이 27명을 대상으로 한 임상 3상 ENERGY 3 연구에 따르면, BMN 401 치료는 혈장 무기 피로인산(PPi) 수치를 통계적으로 유의미하게 상승시켰습니다. 그러나 구루병 개선의 핵심 척도인 방사선학적 변화에 대한 전반적 인상(RGI-C) 점수라는 또 다른 공동 1차 평가지표를 충족하지 못했습니다. 구루병 중증도 점수나 성장과 같은 2차 목표에서도 긍정적인 경향은 나타나지 않았습니다.

이번 실패는 시가총액 100억 달러 규모의 이 회사가 핵심적으로 집중해 온 희귀 질환 파이프라인에 타격이 되었습니다. ENPP1 결핍증은 영아 사망률이 높은 파괴적인 질환으로, 상당한 미충족 수요가 있는 분야입니다. 투자자들은 바이오마린이 BMN 401 프로그램을 포기할지 아니면 비용이 많이 드는 또 다른 임상을 시도할지 주목하고 있으며, 주가는 올해 들어 이미 약 13% 하락했습니다.

혜택 없는 바이오마커

피하 효소 대체 요법인 BMN 401은 PPi 수치 저하를 초래하는 ENPP1 효소의 결핍을 교정하도록 설계되었습니다. 이 결핍은 뼈, 혈관 및 연조직에 진행성 손상을 일으킵니다. 이번 임상 결과는 바이오마린에게 어려운 상황을 안겨주었습니다. 약물이 설계된 대로 근본적인 바이오마커를 성공적으로 표적화했지만, 그 생화학적 변화가 어린이의 질병 임상 증상에는 뚜렷한 영향을 미치지 않았기 때문입니다.

ENPP1 결핍증은 영아에서 제1형 영아 일반 동맥 석회화(GACI)로 나타나며, 환자의 약 절반이 6개월 이내에 사망합니다. 어린이의 경우 일반적으로 제2형 상염색체 열성 저인산혈증 구루병(ARHR2)으로 알려진 형태의 구루병을 유발하여 뼈가 약해지고 통증과 이동의 어려움을 겪게 됩니다.

다음 단계에 대한 저울질

바이오마린은 아직 프로그램에 대한 현금 가용 기간을 공개하지 않았습니다. 회사는 다가오는 의학 회의에서 ENERGY 3 연구의 자세한 결과를 발표할 것이라고 밝혔습니다. BMN 401에 대한 투자를 지속할지에 대한 결정은 면밀히 주시될 것입니다. ENPP1 결핍증 시장은 작지만, 성공적인 희귀 질환 치료제는 높은 가격을 책정할 수 있어 중요한 수익원이 될 수 있습니다. 그러나 엇갈린 임상 결과는 규제 승인과 상업적 생존 가능성의 문턱을 크게 높였습니다.

시장 반응은 바이오마린에 국한되었으며, 2.7%의 주가 하락은 브리지바이오 파마(BridgeBio Pharma Inc., BBIO) 및 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals Inc., IONS)와 같은 바이오텍 경쟁사들의 완만한 움직임과 대조를 이루었습니다.

이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.