Aldeyra Therapeutics는 세 번째 Complete Response Letter가 증거의 총체성에 의문을 제기한 후 안구건조증 치료제 reproxapal에 대한 FDA 피드백을 기다리고 있다.
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Aldeyra, 세 번째 reproxapal 거절 후 FDA 피드백 기다려
Aldeyra Therapeutics는 세 번째 Complete Response Letter가 증거의 총체성에 의문을 제기한 후 안구건조증 치료제 reproxapal에 대한 FDA 피드백을 기다리고 있다.
Aldeyra Therapeutics는 FDA로부터 주요 안구건조증 후보물질인 reproxapal에 대해 세 차례의 Complete Response Letter(CRL)를 받았으며, 최근 거절은 회사가 승인을 위한 충분한 증거를 입증했는지에 의문을 제기했다.
"최신 CRL은 추가 임상시험을 요구하지 않았습니다. 증거의 총체성( totality)을 입증하라고 했습니다,"라고 Aldeyra의 사장 겸 최고경영자 Todd Brady가 6월 4일 Jefferies 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 말했다.
FDA는 CRL에서 다섯 건의 임상시험을 지목했으며, 이 중 두 건은 Aldeyra도 통계적으로 유의미하지 않았다고 인정한다. 회사는 나머지 세 건에 대한 기관의 평가에 이의를 제기하며, 한 연구의 기준선 불균형(baseline imbalance) 등의 문제를 지적했다. Brady는 회사가 Type A 회의에 앞서 FDA의 예비 의견을 받기까지 며칠 남지 않았으며, 회의록은 회의 후 30일 이내에 나올 것으로 예상된다고 말했다.
이 결과는 상당한 재정적 영향을 수반한다. Aldeyra는 AbbVie와 파트너십을 맺고 있으며, 대형 제약사가 승인 후 옵트인(opt in)할 경우 2억 달러의 선불금과 추가 마일스톤, 그리고 60대 40의 이익 분배 조건이 포함되어 있다. 회사는 1,500만 달러의 부채를 상환한 후 약 5,000만 달러의 현금을 보유하고 있어 2028년 하반기까지 운영 자금을 확보했다.
쟁점이 된 증거 패키지
Brady는 FDA가 3월 CRL에서 추가 임상시험을 요구하지 않았으며, 해당 부서 리더십은 새로운 연구 없이도 총체적 증거를 입증할 기회를 제공하고자 했다고 회사에 전했다고 밝혔다. 만약 추가 임상시험이 결국 필요할 경우, Brady는 눈물 생성량을 측정하는 Schirmer 검사에서 가장 강력한 결과가 나왔다고 말했다. 해당 연구는 2주 또는 2회 용량의 단기 임상시험이 될 수 있으며, 각각 500만 달러 이하의 비용이 소요된다.
Aldeyra는 기업 자료(corporate deck)에 임상시험 데이터와 1차 평가변수를 제시했으며, 여기에는 회사의 견해와 FDA의 견해가 모두 포함되어 있어 투자자들이 이 논쟁을 직접 평가할 수 있도록 했다.
만약 FDA가 입장을 유지할 경우, Aldeyra는 공식 이의제기 절차(Formal Dispute Resolution Request)를 통해 항소를 고려할 것이다. Brady는 거절 통지서의 서명 부서가 안과 부문 위에 있는 전문의약품국(Office of Specialty Medicine)이기 때문에 항소는 신약국(Office of New Drugs)으로 제출될 것이라고 말했다.
안구건조증을 넘어 — 더 넓은 파이프라인
Aldeyra의 파이프라인은 reproxapal을 넘어 확장된다. 회사는 NDA 단계의 안구 림프종 자산을 보유하고 있다 — 이는 메토트렉세이트(methotrexate)의 주사제형으로, 표준 치료법이지만 안구 림프종에 대한 승인된 제품은 없다. Aldeyra는 이전에 FDA의 권장에 따라 해당 프로그램에 대한 NDA를 제출했으나 거절당했다. 회사는 현재 FDA와 어떤 추가 증거가 필요한지 논의 중이다.
아토피 피부염(atopic dermatitis) 분야에서 Aldeyra는 경구용 RASP 억제제를 보유하고 있으며, 최근 1상 임상시험을 완료했다. 어린이와 경증 질환에서의 충족되지 않은 의학적 수요를 고려해 투자자들의 관심을 받고 있다. 회사는 또한 건성 황반변성(dry age-related macular degeneration) 치료제에 대해 프로그램이 계획대로 진행될 경우 내년에 임상시험에 진입할 수 있기를 희망하고 있다.
시가총액 약 9,900만 달러에 거래되고 있는 Aldeyra의 주식은 reproxapal 결정의 이분법적(binary) 성격을 반영한다. 긍정적인 FDA 결과는 AbbVie 파트너십을 활성화하고 잠재적으로 2억 달러의 선불금을 확보할 수 있으며, 이는 회사의 현재 시장 가치의 두 배 이상이다. 지속적인 거절은 Aldeyra를 초기 단계 파이프라인과 약 5,000만 달러의 현금에 의존하게 만들 것이다. Brady는 이 현금이 reproxapal 규제 절차를 지속하고, 추가 안구건조증 임상시험을 진행하며, 안구 림프종에 대한 FDA와의 논의를 계속할 수 있는 충분한 자본을 제공한다고 말했다. "현금 상황이나 인프라 측면에서 단기적으로 위험에 처해 있다고 생각하지 않습니다,"라고 Brady는 말했다.
본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
