Agios, Oscotec와 10억 달러 규모 ITP 치료제 세비도플레닙 라이선스 계약 체결

Agios Pharmaceuticals Inc.는 면역혈소판감소증(ITP) 치료를 위한 차세대 경구용 SYK 억제제인 세비도플레닙(cevidoplenib)에 대한 독점적 글로벌 권리를 한국의 Oscotec과의 라이선스 계약을 통해 확보했다. 이 계약의 미국 최대 매출 잠재력은 10억 달러에 달한다.

"세비도플레닙은 1세대 SYK 억제제와 비교해 내약성과 지속성이 개선될 수 있도록 독특하게 설계된 차세대 SYK 억제제입니다,"라고 Agios의 최고경영자 브라이언 고프(Brian Goff)는 말했다. "임상적으로 의미 있는 2상 데이터를 바탕으로, 우리는 세비도플레닙이 ITP 치료에 있어 최고 수준의 치료 옵션이 될 기회를 가지고 있다고 믿습니다."

Oscotec은 2500만 달러의 선급금을 받게 되며, 미국과 유럽에서 최대 3개 적응증에 걸쳐 최대 1억 4000만 달러의 개발 및 규제 마일스톤, 상업 마일스톤 지급금, 그리고 미래 순매출에 대한 높은 한 자릿수에서 중반 십 대 퍼센트에 이르는 단계별 로열티를 받을 자격이 있다. Agios는 모든 향후 개발 및 상업화 비용에 대한 전적인 책임을 부담한다. Oscotec은 3상 데이터 발표 이후 한국 내 독점권을 회수할 수 있는 옵션을 보유한다.

이번 계약은 Agios의 희귀 혈액학 포트폴리오를 승인된 치료제인 미타피바트(PYRUKYND)를 넘어 ITP로 확장한다. ITP는 전 세계 약 20만 명(미국 내 약 9만 명의 성인 포함)에게 영향을 미치는 희귀 자가면역 혈액 질환이다. 이 중 약 5만 명이 치료가 필요한 만성 질환을 앓고 있으며, 약 2만 4000명이 초기 치료를 넘어선 상태다. 현재 표준 치료법은 지연된 효과 발현, 지속적 효능 부족, 혈구 수 감소 및 감염 위험 증가와 같은 계열 특이적 부작용 등 한계를 가지고 있다.

세비도플레닙은 ITP의 주요 원인인 자가항체 매개 혈소판 파괴를 차단하도록 설계된 고선택성 SYK 억제제다. SYK는 항체 구동 면역세포 활성화에 관여하는 신호 전달 효소로, SYK 의존적 경로를 표적으로 함으로써 이 약물은 혈소판 제거를 줄이고 혈소판 수를 회복시키는 것을 목표로 한다. 선택성은 장기 사용을 위해 1세대 SYK 억제제의 내약성을 개선하기 위한 것이다. FDA는 ITP에 대해 세비도플레닙에 희귀의약품 지정을 부여했다.

2상 임상시험은 혈소판 수가 30,000/µL 미만이고 최소 하나 이상의 사전 치료에 재발했거나 불응한 60명의 성인을 대상으로 진행됐다. 환자들은 1:2:2 비율로 무작위 배정되어 위약, 200mg 1일 2회, 또는 400mg 1일 2회를 12주간 투여받았다. 환자군은 사전 치료를 많이 받은 상태로, 68.3%가 3회 이상의 사전 치료를 받았고, 68.3%가 기준 혈소판 수 15,000/µL 미만이었으며, 81.7%가 재발성 질환을 앓고 있었다.

새로운 1차 평가변수(구조 약물 없이 선별검사 시점 대비 혈소판 수가 2배 증가하면서 최소 30,000/µL 이상)는 통계적 유의성을 달성하지 못했다. 그러나 ITP 등록 임상시험에서 사용된 1차 평가변수와 일치하는 여러 2차 평가변수(최소 2회 연속 혈소판 수 30,000/µL 및 50,000/µL 포함)에서 지속적인 혈소판 반응이 관찰되었다. 세비도플레닙은 내약성이 우수했으며, 가장 흔한 치료 관련 부작용은 일시적인 간 효소 상승과 위장관 증상이었다. 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다.

Agios는 추가 화학, 제조 및 관리 작업 완료 후 2028년 상반기에 세비도플레닙을 3상 개발로 진행할 것으로 예상한다. 회사는 2026년 영업비용 전망이 2500만 달러 선급금을 제외하고 2025년과 비교해 거의 변동이 없을 것이라고 밝혔다.

이번 라이선스 계약은 Agios가 현재 피루베이트 키나제 결핍증 및 지중해성 빈혈에 집중된 범위를 넘어 다양한 희귀 혈액학 프랜차이즈를 구축하려는 의도를 보여준다. 투자자들에게 핵심 촉매제는 3상 결과 발표가 될 것이며, 이는 세비도플레닙이 적절한 치료 옵션이 부족한 미국 내 약 2만 4000명의 후기 치료선 ITP 환자 시장에서 의미 있는 점유율을 확보할 수 있을지를 결정할 것이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.