Zepzelcaが肺がん試験で失敗、ファルマ・マールは22%急落

ジャズ・ファーマシューティカルズ（Jazz Pharmaceuticals）のZepzelca（ルルビネクテジン）は、再発小細胞肺がんを対象とした第3相試験において全生存期間の改善に失敗し、主要評価項目を未達成となり、提携先であるファルマ・マール（Pharma Mar）の株価は22%下落した。

「再発小細胞肺がんは予後不良の進行性がんであり、患者には引き続き治療選択肢が必要です」と、ジャズ・ファーマシューティカルズのエグゼクティブ・バイスプレジデント兼グローバル研究開発責任者であるロブ・イアノン氏は声明で述べた。「IMforte試験の結果の強固さに基づき、本剤の最も有益な用途は一次治療後の維持療法であると考えています。」

LAGOON試験は全世界200以上の施設から724人の患者を登録し、Zepzelca単剤療法およびイリノテカンとの併用療法を、トポテカンまたはイリノテカンの対照群と比較した。Zepzelca単剤療法を受けた患者の生存期間中央値は8.7カ月、併用療法では10.9カ月であったのに対し、対照群では10.7カ月であった。Zepzelca単剤療法の対照群に対するハザード比は1.190であり、標準治療と比較して死亡リスクが19%高いことを示している。中枢神経系転移の既往がない患者では、Zepzelca単剤療法の全生存期間中央値は9.6カ月、併用療法は11.1カ月、対照群は10.7カ月であった。

治療に関連する有害事象は、Zepzelca単剤療法で78.5%、併用療法で95%、対照群で93.8%の患者に認められた。グレード3以上の有害事象は、Zepzelca単剤療法で35%、併用療法で62.6%、対照群で64.4%であり、単剤投与群において良好な安全性プロファイルが示された。

Zepzelcaは米国食品医薬品局（FDA）から進行小細胞肺がんの二次治療薬として迅速承認を取得している。小細胞肺がんは攻撃性の高い肺がんの一種で、米国の全肺がん症例の約13%を占める。同薬は2025年10月、ロシュの免疫療法薬テセントリク（アテゾリズマブ）との併用による一次治療後の維持療法として完全承認を取得した。これは第3相IMforte試験に基づくもので、疾患進行または死亡のリスクを46%、死亡リスクを27%低減することが示された。

ジャズはLAGOON試験の結果をFDAと共有し、二次治療適応に関する市販後要件についての次のステップを協議する。同社は、これらの結果が2026年の財務ガイダンスに影響を与えるものではないと述べた。ジャズ株はニューヨーク市場で2%下落した一方、マドリード上場のファルマ・マールは22%下落し、スペインのバイオテク企業のパイプラインにおける本剤の重要性の高さを反映した。

今回の確認試験の失敗により、二次治療における迅速承認はリスクにさらされるものの、一次治療後の維持療法適応には影響はない。投資家は、Zepzelcaが二次治療の適応を維持できるかどうかについてのFDAの判断を注視することになる。このプロセスには数カ月を要する可能性がある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。