ユナイテッド・セラピューティクス、FDAの承認を受け豚の心臓の人体治験を開始へ

ユナイテッド・セラピューティクス社は、遺伝子改変された豚の心臓の人体臨床試験を開始するための承認を米国食品医薬品局（FDA）から取得した。これはドナー臓器の慢性的な不足を解決するための探求における大きな一歩となる。

ユナイテッド・セラピューティクス社の製品開発シニア・ディレクター、クリスティーナ・デスエット氏は声明で、「豚由来の心臓を人体臨床試験に移行させることは、異種移植分野にとってさらなる決定的な進歩を象徴している。心臓は移植において最も複雑な固形臓器の一つであり、臨床段階への移行は長年にわたる協調的な科学的進歩を反映している」と述べた。

「EXPRESS」として知られるこの試験では、他の治療選択肢がない末期心不全患者最大2名を対象に、同社の「UHeart™」を試験する。UHeartは、人間の体との適合性を高めるために設計された10箇所の遺伝子編集を施した豚から作られている。免疫学的受容を促進するために6つのヒト遺伝子が追加され、臓器拒絶のリスクを低減し臓器の成長を制御するために4つの豚遺伝子が不活化された。ユナイテッド・セラピューティクス社は、2人目の登録を行う前に、1人目の移植レシピエントの安全性と有効性データをFDAに提出する予定である。

これは、公益法人であるユナイテッド・セラピューティクス社にとって、異種移植における3番目の臨床試験となり、そのプラットフォームを末期腎疾患から生命を脅かす心疾患へと広げるものである。CDCのデータによると、米国の成人約670万人が心不全を患っており、2023年の全死亡者の14.6％を占めている。昨年、約8000人の米国人が心臓移植の待機リストに登録されていたが、実際に実施された移植手術は約4000件にとどまった。

EXPRESS試験は、UHeartの安全性と有効性を評価するためのシームレスな第1/2/3相試験として設計されている。主要な有効性エンドポイントには、移植後24週時点での患者およびUHeartの生存率、心機能、QOL（生活の質）が含まれる。参加者は、生存率や潜在的な人獣共通感染症を含む転帰について、生涯にわたって監視される。

FDAによる承認は、同社の野心的な異種移植プログラムのリスクを大幅に軽減し、その遺伝子編集アプローチに対する重要な検証を提供するものである。投資家は今後、EXPRESS試験の開始と、UHeartプラットフォームおよび異種移植のより広い分野における主要な触媒となる最初の患者の安全性・有効性データに注目することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。