REGENXBIO、RGX-202遺伝子治療の投与完了、BLA申請を2026年第3四半期に計画

REGENXBIOのデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬が市販化に一歩近づいた。同社は確認試験の投与を予定より早期に完了した。

REGENXBIO Inc.は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する最適な遺伝子治療薬となる可能性を秘めるRGX-202の確認試験において、患者の登録と投与を完了した。これにより、強い患者需要と治験責任医師の関心を背景に、登録開発プログラムを予定より早期に終了した。メリーランド州ロックビルに本社を置く同社は、迅速承認スキームのもと、2026年第3四半期に米国食品医薬品局（FDA）への生物製剤ライセンス申請（BLA）を提出し、2027年後半に承認を得る可能性がある。

同社の広報担当者は「登録の迅速な進展は、デュシェンヌ病における緊急の未充足ニーズと、治験責任医師らがRGX-202のプロファイルに寄せる信頼を反映している」と述べ、治験責任医師の強い関心が予定より早期の試験完了の重要な要因であったと指摘した。

RGX-202は、REGENXBIOのNAV AAV8ベクターを用いて機能的なジストロフィン遺伝子を送達するよう設計されており、筋細胞におけるジストロフィンタンパク質の産生を回復することを目指している。ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされるデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、世界中の男性出生約3,500人に1人の割合で発症し、進行性の筋変性をもたらす。現在の標準治療にはコルチコステロイドが含まれるが、これは疾患の進行を遅らせるものの、停止させることはできない。

確認試験の完了は、REGENXBIOにとって重要なマイルストーンとなる。同社はRGX-202を、DMDに対して承認された初の遺伝子治療薬であるSarepta Therapeutics社のElevidysの競合薬として位置付けている。Elevidysは2023年6月にFDAから迅速承認を取得し、2024年に通常承認に移行。DMD遺伝子治療市場における商業的ベンチマークを確立した。

BLA申請がREGENXBIOにもたらす意味

迅速承認スキームに基づくBLA申請計画により、規制審査のスケジュールが短縮される可能性があり、FDAが申請を受理し優先審査を付与した場合、RGX-202は2027年後半までに市場に投入される可能性がある。迅速承認により、FDAは重篤な疾患に対する医薬品を代理評価項目（この場合、マイクロジストロフィン発現レベルが考えられる）に基づいて承認することが可能となり、その一方で臨床的ベネフィットを検証するための確認データが要求される。

REGENXBIOのパイプラインには、複数の希少疾患向け遺伝子治療プログラムが含まれており、RGX-202は主要なDMD候補薬として位置づけられている。同社は確認試験からの正確な患者登録数や具体的な有効性データをまだ開示しておらず、これらのデータはFDAの審査にとって極めて重要となる。

DMD遺伝子治療における競合環境

Sarepta社のElevidysは、2024年に約3億3,400万ドルの純製品売上高を計上しており、DMDにおける商業的機会の大きさを示している。ファイザー社は以前、DMD遺伝子治療候補薬PF-06939926を開発していたが、第2相試験での患者死亡を受けて開発を中止し、競合分野は狭まっている。Solid Biosciences社もDMD遺伝子治療候補薬SGT-003を開発中で、現在は初期段階の試験にある。

REGENXBIOのNAV AAV8ベクター技術は、異なるAAV血清型を使用するElevidysとの差別化要因となっている。同社はRGX-202の価格見通しを開示していないが、Elevidysのリスト価格は1患者あたり320万ドルと、米国で最も高額な医薬品の一つとなっている。

ナスダックにRGNXのティッカーで上場するREGENXBIOの株価は、BLA提出期限が近づくにつれて投資家の関心が高まる可能性がある。同社の現金ポジションとキャッシュバーンレートが注目すべき重要な要素となる。バイオテクノロジー企業は通常、規制審査プロセス中に大きな費用を負担する。2027年後半のFDA決定の可能性を考慮すると、投資家は商業的な発売開始まで約15カ月の規制上の不確実性を価格に織り込んでいる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。