ノバルティス、ITヴィスマがEC承認を取得—SMA改善スコア2.39ポイントを達成

欧州委員会はノバルティス・アーゲー（Novartis AG）のITヴィスマ（Itvisma、一般名：オナセムノゲン・アベパルボベク）を、2歳以上の小児、10代および成人の5q脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対して承認した。これにより、本剤は欧州連合（EU）においてこの幅広い患者集団を対象として承認された初の遺伝子補充療法となった。

「これは、自身の個別のニーズや状況に合った選択肢を求める患者や家族にとって、新たな治療選択肢の可能性をより身近なものにするものです」と、SMA Europeの最高経営責任者ニコル・グセット氏は述べた。

本承認の対象は、SMAの根本的原因であるSMN1遺伝子の両アレル変異を有する患者である。ITヴィスマは、固定用量の1回限りの髄腔内投与により、欠陥のある遺伝子を置き換えるよう設計されており、他の既存療法で用いられる継続的な投与計画とは明確に異なるアプローチを提供する。本治療薬は年齢や体重による調整を必要としない。

今回の決定により、ノバルティスが欧州で治療対象とできるSMA患者集団は、すでに同社の静脈内遺伝子治療薬ゾルゲンスマ（Zolgensma）の適応となっている新生児を超えて拡大することとなる。SMAは世界で10万人あたり1〜2人が罹患し、出生1万人あたり約1人の発生率と推定されている。

承認を支える臨床データ

欧州委員会の決定は、登録試験であるSTEER試験および補助的な第IIIb相STRENGTH試験、第I/II相STRONG試験のデータに基づいている。STEER試験において、ITヴィスマはハマースミス機能運動尺度において統計的に有意な2.39ポイントの改善を示し、その効果は52週間の追跡期間にわたって持続した。STEER試験およびSTRENGTH試験のいずれにおいても、未治療患者および既治療患者に対して臨床的に意味のあるベネフィットが示された。

「運動機能の維持または改善は、SMAを抱える年長の小児、10代および成人にとって、有意義な違いをもたらす可能性があります」と、プラハのモトール大学病院およびホモルカ大学病院小児神経科神経筋センター長であるヤナ・ハベルロヴァ教授は述べた。「欧州におけるITヴィスマの承認は、より幅広い患者集団に新たな遺伝子補充療法の選択肢をもたらす重要な進歩です。」

同社によると、最も一般的な副作用には、上気道感染症、発熱、嘔吐、頭痛、肝酵素上昇が含まれる。

ノバルティスにとっての意義

今回の承認により、ノバルティスは欧州において、新生児から高齢の小児および成人まで、あらゆる年齢層のSMA患者をカバーする遺伝子治療フランチャイズを獲得した。「ITヴィスマにより、私たちは年長の小児、10代および成人に対して1回限りの遺伝子補充療法へのアクセスをさらに拡大し、長年にわたる患者の未充足ニーズに応える可能性があります」と、ノバルティス・インターナショナル社長のパトリック・ホーバー氏は述べた。

投資家は、各国のEU加盟国における価格設定および償還に関する決定を注視することになる。これらの決定が本治療薬の商業的普及を左右する。ノバルティスは、SMA治療のためのAAV9遺伝子治療デリバリーに関して、ネーションワイド小児病院およびREGENXBIOから全世界の独占的ライセンスを取得している。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。